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獲得性再生障礙性貧血患者長期應用艾曲泊帕的可行性和有效性研究,仿制藥上市了嗎

时间:2025-01-15     作者:醫學編輯陳筱曦   阅读

  獲得性再生障礙性貧血(AAA)是一種罕見疾病,其特點為原發性骨髓衰竭并繼發全血細胞減少癥。在標準免疫抑制劑治療的基礎上,加用合成血小板生成素受體激動劑艾曲泊帕(ELT)可改善AAA患者的造血功能。目前,大多數關于艾曲泊帕治療AAA的數據均基于最長6個月的治療周期。然而,在臨床實踐中,患者往往需要更長時間的ELT治療。

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  本文報道了10名獲得性再生障礙性貧血患者長期應用艾曲泊帕的單中心實際治療經驗,并提供了有效性和安全性的相關數據。在我們的研究隊列中,對于不同嚴重程度的AAA患者,在標準免疫抑制治療的基礎上加用艾曲泊帕后,患者的反應率較高。

  經過中位觀察時間47.5個月(范圍31-75個月)后,結果顯示艾曲泊帕治療是可行的,總體緩解率達到70%,且未觀察到與任何相關不良事件有關的情況。在治療過程中,僅報道了兩次復發,且至今尚無疾病進展的跡象。

  綜上所述,對于不適合移植的獲得性再生障礙性貧血患者,艾曲泊帕作為劑量反應調整的長期治療藥物,與標準免疫抑制治療聯合使用,似乎能夠有效鞏固和維持治療反應。

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  溫馨提示:本文內容僅供參考,并不能替代專業醫療建議。具體的治療方案應由醫生根據患者的實際情況綜合評估后確定。在用藥期間,請與醫生保持密切聯系,及時反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權問題,請聯系我們進行刪除。

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