試驗目的：評估司美替尼在NF1和有癥狀、無法手術的PN兒科患者中的療效和安全性

　　二、臨床試驗數據

　　1. 患者入組情況

　　· 臨床試驗入組了多例符合條件的兒科患者，這些患者均患有NF1且伴有癥狀、無法手術的PN。

　　2. 療效評估

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　　腫瘤體積縮小：在臨床試驗中，大多數兒童（約70%）在接受司美替尼治療后實現了腫瘤體積的縮小。這一療效評估基于影像學檢查結果，通過測量腫瘤的大小來評估藥物的療效。

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　　患者報告的結果改善：

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　　· 腫瘤相關疼痛減少：許多患者在接受司美替尼治療后報告腫瘤相關疼痛顯著減少。

　　· 生活質量改善：隨著腫瘤體積的縮小和疼痛的緩解，患者的生活質量也得到了明顯改善。

　　· 力量和活動范圍改善：由于腫瘤對周圍組織的壓迫減輕，患者的力量和活動范圍也得到了恢復和改善。

　　3. 臨床試驗結果

　　· 基于上述療效評估結果，司美替尼在NF1和有癥狀、無法手術的PN兒科患者中顯示出了良好的療效。

　　· 司美替尼是目前唯一獲得許可的藥物療法，適用于有癥狀、無法手術的NF1-PN兒科患者。

　　· 該藥物的批準是基于這項關鍵臨床研究的結果，這些結果充分證明了司美替尼在NF1-PN兒科患者中的療效和安全性。

　　三、臨床試驗中的其他重要信息

　　1. 用藥方案

　　· 在臨床試驗中，司美替尼的用藥方案通常為每日兩次口服，具體劑量根據患者的體重和年齡進行調整。

　　2. 安全性評估

　　· 臨床試驗中也對司美替尼的安全性進行了全面評估。結果顯示，司美替尼在推薦劑量下具有良好的耐受性，大多數患者未出現嚴重的不良反應。

　　· 少數患者可能出現的不良反應包括嘔吐、血肌酸磷酸激酶升高、腹瀉、惡心等，但這些不良反應通常較輕，且通過劑量調整或對癥治療可以得到有效緩解。

　　3. 隨訪情況

　　· 在臨床試驗中，患者接受了長期的隨訪觀察。結果顯示，在接受司美替尼治療后，大多數患者的腫瘤體積持續縮小，且未出現新的腫瘤病灶。

　　· 同時，患者的腫瘤相關疼痛、生活質量、力量和活動范圍等指標也得到了持續改善。

　　四、結論

　　MEK1/2抑制劑司美替尼在NF1和有癥狀、無法手術的PN兒科患者中顯示出了良好的療效。臨床試驗數據表明，大多數兒童在接受司美替尼治療后實現了腫瘤體積的縮小，且患者報告的結果也得到了明顯改善。因此，司美替尼已成為目前唯一獲得許可的藥物療法，適用于有癥狀、無法手術的NF1-PN兒科患者。

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