沃索立肽（Vosoritide），也稱為伏索利肽或VOXZOGO，是治療軟骨發育不全（Achondroplasia, ACH）的一種突破性藥物。以下是根據公開發布的試驗數據和研究，提供的關于沃索立肽治療軟骨發育不全患者的更詳細試驗研究數據支持：

　　一、藥物基本信息

　　· 活性成分：伏索利肽Vosoritide，一種C型利鈉肽（CNP）的類似物。

　　· 治療對象：適用于治療軟骨發育不全，特別是2歲及以上，骨骺尚未閉合的患者。

　　二、藥物作用機制

　　· 作用靶點：伏索利肽Vosoritide作用于CNP受體B（NPR-B），通過抑制成纖維細胞生長因子受體3（FGFR3）的信號通路，促進軟骨內骨生長。

　　· 生理效應：作為軟骨內骨生長的正向調節因子，刺激軟骨細胞的增殖和分化。

　　三、臨床試驗數據

　　1. 療效評估

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　　主要終點：年化生長速度（AGV）的變化。

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　　臨床試驗設計：

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　　· 研究一：一項隨機、雙盲、安慰劑對照的52周臨床試驗（NCT03197766）。納入了121名5至14.9歲的軟骨發育不全兒童患者，其中60名患者接受伏索利肽Vosoritide治療，61名患者接受安慰劑治療。

　　· 研究二：一項隨機、雙盲、安慰劑對照的2期試驗（NCT03583697），評估了伏索利肽Vosoritide對5歲以下軟骨發育不全患者的療效和安全性�；颊弑浑S機分配接受每日一次皮下注射伏索利肽Vosoritide（n=43）或安慰劑（n=32）。

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　　試驗結果：

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　　· 研究一：伏索利肽Vosoritide組患者的年化生長速度（AGV）調整后的平均差異為1.57厘米/年，顯著高于安慰劑組（95% CI [1.22-1.93]; p<0.0001）。

　　· 研究二：伏索利肽Vosoritide治療使身高Z評分增加0.30（95% CI, 0.07-0.54），年生長速度增加0.92厘米/年（95% CI, 0.24-1.59）。

　　2. 安全性與耐受性

　　· 長期研究數據：一項開放標簽2期擴展研究顯示，在治療5年（60個月）期間，伏索利肽Vosoritide在15和30μg/kg/天的劑量下耐受性良好，安全性沒有變化，隨著時間的推移沒有出現新類型的不良事件（AE），也沒有嚴重的不良事件與治療有關。

　　· 常見不良反應：包括注射部位疼痛、瘀傷、腫脹或刺激感，頭暈、疲倦或惡心等。在5歲以下患者中，最常見的不良反應是注射部位反應（86%）和皮疹（28%）。

　　四、藥物使用指南

　　· 推薦劑量：基于患者的體重和伏索利肽Vosoritide濃度，通常推薦的劑量為每公斤體重15微克。

　　· 治療持續時間：取決于患者的個體生長潛力。當確認不再有生長潛力時，應停止治療，這通常表現為年生長速率小于1.5厘米/年，且骨骺閉合。

　　五、監管批準情況

　　· 美國FDA：已加速批準伏索利肽Vosoritide用于治療≥5歲伴有開放性骨骺的軟骨發育不全兒童患者。

　　· 歐洲委員會（EC）：批準伏索利肽Vosoritide用于治療從2歲開始、直至生長板閉合的軟骨發育不全兒童患者。

　　· 其他國家：伏索利肽Vosoritide在日本、巴西和澳大利亞也獲得了治療軟骨發育不全患者的批準。

　　伏索利肽Vosoritide通過其獨特的作用機制，在多項臨床試驗中顯示出對軟骨發育不全患者顯著的生長改善效果，并且具有良好的安全性和耐受性。這些試驗數據為伏索利肽Vosoritide在臨床上的廣泛應用提供了堅實的支持。

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