兩項(xiàng)隨機(jī)、安慰劑對(duì)照的臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，鹽酸芬氟拉明（Fintepla®）能夠顯著降低2至18歲患有Dravet綜合征的兒童和青少年的癲癇發(fā)作頻率，這一效果既具有臨床意義，也達(dá)到了統(tǒng)計(jì)學(xué)上的顯著性。

　　在研究中，患者初始服用0.2 mg/kg/d的芬氟拉明。經(jīng)過(guò)4周后，根據(jù)患者的療效和耐受性，可將芬氟拉明的劑量逐漸調(diào)整至最大0.7 mg/kg/d（絕對(duì)最大劑量為27 mg/d），對(duì)于同時(shí)接受司替戊醇治療的患者，最大劑量調(diào)整為0.4 mg/kg/d（絕對(duì)最大劑量為17 mg/d）。患者需每天在電子日記中詳細(xì)記錄癲癇發(fā)作的次數(shù)和類型，以便后續(xù)分析。同時(shí)，在第1、2、3個(gè)月以及之后每隔3個(gè)月進(jìn)行一次安全性評(píng)估，包括超聲心動(dòng)圖檢查，以監(jiān)測(cè)潛在的心血管風(fēng)險(xiǎn)。

　　共有232名患者參與了本研究。在治療期間，患者的中位治療時(shí)間為256天（范圍46-634天）。與雙盲研究中的基線相比，在整個(gè)開放標(biāo)簽擴(kuò)展（OLE）分析期間，患者的癲癇發(fā)作頻率中位下降達(dá)到了-66.8%（范圍-100%至234.9%；P < 0.001）。值得注意的是，無(wú)論是小于6歲的患者（-75.7%）還是6歲及以上的患者（-64.7%），其癲癇發(fā)作頻率的中位降低程度均相似。

　　在安全性方面，最常見(jiàn)的不良事件包括發(fā)熱（21.6%）、鼻咽炎（19.4%）和食欲下降（15.9%）。重要的是，研究期間未觀察到任何瓣膜性心臟病（VHD）或肺動(dòng)脈高壓（PAH）的病例。

　　本研究結(jié)果表明鹽酸芬氟拉明能夠在較長(zhǎng)時(shí)間內(nèi)有效降低Dravet綜合征患者的癲癇發(fā)作頻率，且這一效果具有臨床意義（即癲癇發(fā)作頻率降低≥50%）。同時(shí)，該藥物未引發(fā)VHD或PAH，且通常具有良好的耐受性。這些發(fā)現(xiàn)為鹽酸芬氟拉明作為Dravet綜合征患者長(zhǎng)期治療的選擇提供了有力支持。

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