芬氟拉明曾作為減肥藥獲批使用，但因心臟瓣膜病的報道而在1997年被撤市。本研究旨在評估低劑量芬氟拉明在兒科人群中用于治療Dravet綜合征時的心血管安全性，特別是關注其是否會增加心臟瓣膜病或肺動脈高壓（PAH）的風險。

　　本研究納入了2至18歲患有Dravet綜合征的患者。所有患者均從0.2 mg/kg/天的劑量開始接受芬氟拉明治療（以口服溶液形式，每天兩次），并根據療效逐漸滴定至最大劑量，對于未同時接受司替戊醇治療的患者，最大劑量限制為0.7 mg/kg/天（不超過26 mg/天），而對于同時接受司替戊醇治療的患者，最大劑量為0.4 mg/kg/天（不超過17 mg/天）。

　　在研究期間，患者于第4周或第6周接受首次標準化超聲心動圖檢查，之后每3個月進行一次，以密切監測心臟瓣膜的功能和結構以及肺動脈壓力的變化。超聲心動圖分析的主要終點是記錄治療期間出現瓣膜性心臟病或肺動脈高壓的患者數量。

　　共有232名患者被納入本研究。患者的平均年齡為9.1±4.7歲，其中男性占55.2%。芬氟拉明的中位治療持續時間為256天（范圍58-634天），平均劑量為0.41 mg/kg/天。在整個研究期間，未觀察到任何瓣膜性心臟病或肺動脈高壓的病例。

　　本研究通過長達中位8.4個月的縱向超聲心動圖監測表明，低劑量芬氟拉明在用于治療Dravet綜合征的兒科患者時，心臟瓣膜病和肺動脈高壓的風險較低。這一結果為芬氟拉明在特定患者群體中的安全性提供了有力證據，但未來的研究仍需繼續關注其長期安全性和潛在的心血管風險。

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