慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是異基因造血干細(xì)胞移植后的主要并發(fā)癥之一，其發(fā)生率為30%～70%。該病的發(fā)生機(jī)制復(fù)雜，涉及捐贈(zèng)者免疫細(xì)胞對(duì)受者身體組織的長期攻擊，導(dǎo)致多器官系統(tǒng)的免疫炎癥反應(yīng)和纖維化。cGVHD的臨床表現(xiàn)多樣，個(gè)體差異大，病程遷延持久，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量及長期生存率。目前，針對(duì)cGVHD的治療手段有限，存在較大的臨床需求缺口。

　　貝舒地爾的臨床試驗(yàn)成果

　　（一）國內(nèi)外新藥獲批情況

　　今年以來，國家藥品監(jiān)督管理局接連批準(zhǔn)了兩項(xiàng)關(guān)于Rho相關(guān)卷曲螺旋蛋白激酶2（ROCK2）甲磺酸貝舒地爾片的III期臨床試驗(yàn)。這些試驗(yàn)的適應(yīng)癥包括用于治療成人雙肺移植后慢性移植肺功能喪失（CLAD）及聯(lián)合糖皮質(zhì)激素治療12歲及以上新診斷為中重度慢性移植物抗宿主病（cGVHD）。2023年8月，燁輝醫(yī)藥的甲磺酸貝舒地爾片更是獲批用于移植物抗宿主病，標(biāo)志著該藥物在國內(nèi)市場(chǎng)的正式應(yīng)用。此前，貝舒地爾已于2021年首先在美國獲批上市，并隨后在加拿大、澳大利亞、英國等多個(gè)國家獲批用于治療cGVHD。

　　（二）臨床研究進(jìn)展與意義

　　沖擊一線治療，重塑cGVHD治療格局：

　　目前，針對(duì)cGVHD的一線療法中尚未出現(xiàn)靶向療法。而貝舒地爾作為cGVHD首個(gè)納入中國人群的全球多中心III期臨床研究藥物，已完成首例患者入組，為cGVHD患者帶來了新的希望。這一研究有望打破現(xiàn)有治療格局，為cGVHD患者提供更為有效的治療選擇。

　　卓越的臨床表現(xiàn)：

　　多項(xiàng)研究表明，貝舒地爾在治療cGVHD患者中展現(xiàn)出卓越的表現(xiàn)。例如，在一項(xiàng)研究中，入組患者的總體緩解率達(dá)到85.7%，其中上消化道、關(guān)節(jié)/筋膜、口腔和皮膚的緩解率分別為100%、80.0%、72.2%和54.5%。這些數(shù)據(jù)充分證明了貝舒地爾在緩解cGVHD癥狀方面的顯著效果。

　　真實(shí)世界研究的驗(yàn)證：

　　在加拿大的真實(shí)世界研究中，甲磺酸貝舒地爾作為挽救療法，治療多線治療失敗后的難治性cGVHD患者，仍可帶來明顯生存獲益。治療6個(gè)月時(shí)，總生存（OS）率為76.6%，無失敗生存期（FFS）率為71.9%。這一結(jié)果進(jìn)一步驗(yàn)證了貝舒地爾在臨床實(shí)踐中的有效性和安全性。

　　早期治療與全病程管理的重要性：

　　美國每年有14,000余例cGVHD患者，其中65%的患者診斷時(shí)存在3個(gè)及以上受累器官。更早的干預(yù)能夠迅速控制病情進(jìn)展，減輕患者癥狀負(fù)擔(dān)，提高生活質(zhì)量，并減少并發(fā)癥的發(fā)生。通過早期使用貝舒地爾進(jìn)行干預(yù)，可以有效阻止纖維化發(fā)展，保護(hù)靶器官功能，促進(jìn)免疫穩(wěn)態(tài)恢復(fù)，為患者帶來更好的預(yù)后和更長的生存期。

　　貝舒地爾作為一款靶向ROCK2的創(chuàng)新藥物，在治療慢性移植物抗宿主病（cGVHD）方面展現(xiàn)出了顯著的臨床效果和廣闊的應(yīng)用前景。其通過抑制ROCK2活性，實(shí)現(xiàn)免疫穩(wěn)態(tài)并逆轉(zhuǎn)纖維化的雙重機(jī)制，為cGVHD患者提供了新的治療希望。

　　貝舒地爾仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫(yī)，　“海得康”作為一個(gè)專業(yè)的醫(yī)療咨詢平臺(tái)，為患者提供有關(guān)該藥物的詳細(xì)信息和個(gè)性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動(dòng)態(tài)知識(shí)和經(jīng)驗(yàn)，能夠?yàn)閲鴥?nèi)患者提供全球已上市藥品的專業(yè)咨詢服務(wù)。如有需要，可以撥打服務(wù)熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請(qǐng)注意，所有關(guān)于藥物的使用和副作用的信息都應(yīng)僅作為參考，并不應(yīng)替代醫(yī)生的專業(yè)建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務(wù)必與醫(yī)生進(jìn)行充分的溝通和討論。