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ROCK2抑制劑貝舒地爾展現出治療難治性慢性移植物抗宿主病的潛力,仿制藥上市了嗎

时间:2024-12-19     作者:醫學編輯李可艾   阅读

  一項發表在《臨床腫瘤學雜志》(Journal of Clinical Oncology)上的IIa期臨床研究結果顯示,選擇性抑制與rho相關的卷曲螺旋蛋白激酶2(ROCK2)的貝舒地爾(belumosudil,KD025)可能為治療難治性慢性移植物抗宿主病(cGVHD)提供了一種新方法。

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  該研究是一項開放標簽的劑量探索性研究,旨在明確貝舒地爾在既往接受過一線至三線治療(LOT)的cGVHD患者中的劑量和療效。研究共招募了54位cGVHD患者,其中78%的患者為重度cGVHD,50%的患者至少累及4個器官,且73%的患者為末次LOT難治性cGVHD。這些患者的治療需求迫切,因為他們對現有的治療手段反應不佳。

  研究結果顯示,貝舒地爾在不同劑量下均表現出顯著的療效。當中位隨訪時間為29個月時,用藥劑量為200 mg每日一次、200 mg每日兩次和400 mg每日一次的患者,總體緩解率(ORR)分別達到了65%、69%和62%。這些緩解率不僅具有統計學意義,而且具有臨床意義,因為患者的中位緩解持續時間為35周,并且與生活質量的提高和皮質類固醇(CS)用量的減少密切相關。值得注意的是,有19%的患者甚至能夠停用CS治療。

  此外,研究還發現貝舒地爾治療的患者在6個月和12個月時的無失敗存活率分別為76%和47%,而2年總存活率則高達82%。這些數據進一步證實了貝舒地爾在治療難治性cGVHD方面的潛力。

  在安全性方面,貝舒地爾表現出良好的耐受性。血細胞減少癥的發生率較低,且未發生預期之外的不良反應。同時,感染風險(包括巨細胞病毒感染和再激活)也未見明顯增加,這為患者長期使用該藥物提供了安全保障。

  綜上所述,貝舒地爾作為一種ROCK2抑制劑,在治療難治性cGVHD方面展現出了顯著的療效和安全性。該研究為cGVHD患者提供了一種新的治療選擇。

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