在骨髓增生異常綜合征（MDS）患者中，血小板減少是一個與不良預后密切相關(guān)的重要因素。本項多中心臨床試驗旨在評估艾曲泊帕對于低風險（根據(jù)國際預后評分系統(tǒng)為低或中-1風險）MDS且伴有嚴重血小板減少癥患者的長期療效與安全性。

　　研究納入了成年MDS患者，這些患者的血小板計數(shù)持續(xù)低于30 × 103，并隨機分配至艾曲泊帕治療組或安慰劑組，直至疾病進展。研究的主要終點是血小板反應持續(xù)時間（PLT-R；即從PLT-R出現(xiàn)至喪失的時間，定義為出血事件或血小板計數(shù)再次降至<30 × 103，或研究結(jié)束時的最后觀察日），以及藥物的長期安全性和耐受性。次要終點涵蓋了出血的發(fā)生頻率與嚴重程度、血小板輸注需求、患者生活質(zhì)量、無白血病生存期、無進展生存期、總生存期以及藥代動力學參數(shù)。

　　共有169名患者參與研究，其中112人接受艾曲泊帕治療，57人接受安慰劑。艾曲泊帕的起始劑量為每日50mg，最大可調(diào)至300mg。經(jīng)過中位隨訪時間25周（四分位距IQR為14-68周），艾曲泊帕組中有47/111（42.3%）的患者達到了血小板反應，相比之下，安慰劑組僅為6/54（11.1%），兩組間差異顯著（優(yōu)勢比OR=5.9；95%置信區(qū)間CI，2.3-14.9；P<0.001）。在艾曲泊帕組中，有12/47（25.5%）的患者隨后失去了血小板反應，而60個月時的累積無血小板減少復發(fā)生存率為63.6%（95%CI，46.0-81.2%）。此外，艾曲泊帕組發(fā)生臨床顯著出血（世界衛(wèi)生組織WHO出血評分≥2）的比例顯著低于安慰劑組（發(fā)生率比=0.54；95%CI，0.38-0.75；P=0.0002）。

　　盡管在1-2級不良事件（AE）的發(fā)生率上兩組無顯著差異，但艾曲泊帕組報告3-4級AE的比例較高（χ^2=9.5，P=0.002）。值得注意的是，艾曲泊帕組和安慰劑組均有17%的患者發(fā)生了急性髓系白血病（AML）轉(zhuǎn)化或疾病進展，且兩組的總生存時間無統(tǒng)計學差異。

　　綜上所述，艾曲泊帕對于低風險MDS合并嚴重血小板減少癥的患者表現(xiàn)出有效的治療作用，并且相對安全，為這類患者提供了新的治療選擇。

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