Koselugo（selumetinib）在治療成人1型神經纖維瘤病（NF1）方面展現出了積極的療效，為這一罕見遺傳病的患者帶來了新的希望。

　　藥物名稱：Koselugo（selumetinib）

　　藥物類型：口服MEK抑制劑

　　作用機制：Koselugo旨在阻斷MEK1和MEK2酶，這兩種酶在NF1中過度活躍，參與刺激細胞生長。通過阻斷這些酶的活性，Koselugo能夠恢復失調的信號通路，從而抑制腫瘤生長。

　　NF1是一種罕見的遺傳病。NF1患者常出現皮膚上和皮下的軟塊（皮膚神經纖維瘤），以及可能發展為叢狀神經纖維瘤（PNs）。這些PNs可能導致疼痛、運動功能障礙、氣道功能障礙、腸/膀胱功能障礙和毀容。

　　NF1由位于17號染色體的NF1基因突變引起，該基因負責合成神經纖維瘤蛋白（neurofibromin）。當NF1基因發生突變時，會導致RAS/MAPK信號通路的失調，進而引發腫瘤生長。

　　評估Koselugo在治療有癥狀且無法手術的叢狀神經纖維瘤（PN）的NF1成年患者中的療效和安全性。

　　試驗設計：KOMET是一項全球隨機雙盲、安慰劑對照、多中心3期試驗。

　　試驗結果：療效：Koselugo達到了其主要終點，與安慰劑相比，在客觀緩解率（ORR）方面表現出統計學顯著和具有臨床意義的改善。ORR定義為在第16個周期時PN消失或腫瘤體積至少減少20%的患者百分比。

　　安全性：Koselugo的安全性與兒童和青少年臨床試驗中觀察到的一致，沒有發現新的安全信號。

　　Koselugo的成功為NF1患者帶來了新的治療選擇，特別是對于那些有癥狀且無法手術的叢狀神經纖維瘤患者。這一突破不僅改善了患者的生活質量，也為整個腫瘤治療領域的進展提供了新的動力。

　　司美替尼仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫，　“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，并不應替代醫生的專業建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務必與醫生進行充分的溝通和討論。