Selumetinib（司美替尼，商品名Koselugo）在針對無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）的1型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）成人患者的3期KOMET試驗中，展現(xiàn)出了顯著的療效。與安慰劑相比，使用該藥物治療的患者其客觀緩解率（ORR）獲得了統(tǒng)計學(xué)上顯著且具有臨床意義的改善，達(dá)到了試驗的主要終點。

　　這一結(jié)果對于成人NF1患者而言具有重要意義，因為大約70%的NF1病例發(fā)生在成人中，而此前尚無針對成人患者的有效治療方案。司美替尼此前已獲得FDA批準(zhǔn)用于治療2歲及以上患有NF1且有癥狀、無法手術(shù)的PN的兒科患者，但成人患者的治療需求一直未得到滿足。

　　KOMET試驗是一項全球性、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照、多中心試驗，入組患者均為至少18歲、患有NF1且具有癥狀性、無法手術(shù)的PN的成人患者。試驗的主要終點是由獨(dú)立審查委員會在第16周期評估的ORR，而次要終點則包括慢性目標(biāo)PN疼痛強(qiáng)度的變化、反應(yīng)持續(xù)時間、無進(jìn)展生存期等多個指標(biāo)。

　　在安全性方面，司美替尼在成人患者中的表現(xiàn)與之前在兒童和青少年患者中報告的數(shù)據(jù)一致，沒有觀察到新的安全信號。這意味著該藥物在成人患者中的使用也是相對安全的。

　　總的來說，司美替尼在KOMET試驗中的表現(xiàn)令人鼓舞，為無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤的成人NF1患者提供了新的治療希望。

　　司美替尼仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫(yī)，　“海得康”作為一個專業(yè)的醫(yī)療咨詢平臺，為患者提供有關(guān)該藥物的詳細(xì)信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態(tài)知識和經(jīng)驗，能夠為國內(nèi)患者提供全球已上市藥品的專業(yè)咨詢服務(wù)。如有需要，可以撥打服務(wù)熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請注意，所有關(guān)于藥物的使用和副作用的信息都應(yīng)僅作為參考，并不應(yīng)替代醫(yī)生的專業(yè)建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務(wù)必與醫(yī)生進(jìn)行充分的溝通和討論。