盡管艾曲泊帕（EPAG）已成為治療選項(xiàng)之一，但對(duì)于年齡小于40歲的嚴(yán)重再生障礙性貧血（SAA）患者，相配相關(guān)供者造血干細(xì)胞移植（HSCT）仍被視為首選的一線治療方案。然而，免疫抑制治療（IST）聯(lián)合EPAG（IST + EPAG）與半相合HSCT（Haplo-HSCT）作為一線治療的直接比較尚缺乏研究。本研究前瞻性地對(duì)比了Haplo-HSCT（n = 147）和IST + EPAG（n = 121）作為SAA患者一線治療的療效、安全性及健康相關(guān)生活質(zhì)量（HRQoL）。

　　研究結(jié)果：

　　· 治療6個(gè)月后，Haplo-HSCT組有86.3%的患者達(dá)到了正常全血細(xì)胞計(jì)數(shù)（CBC），而IST + EPAG組僅為24.1%（P < 0.001）。

　　· Haplo-HSCT組達(dá)到獨(dú)立輸血且中性粒細(xì)胞絕對(duì)計(jì)數(shù)≥1.0×10^9/L的時(shí)間短于IST + EPAG組（P < 0.05）。

　　· 在IST + EPAG和Haplo-HSCT組中，3年總生存率（OS）分別為92.4 ± 2.4%和82.8 ± 3.1%（P = 0.017），而3年無失敗生存率（FFS）分別為69.4 ± 4.2%和81.6 ± 3.2%（P = 0.002）。

　　· 對(duì)于40歲以下的患者，上述結(jié)果同樣適用。

　　· 在年齡≥40歲的患者中，IST + EPAG組和Haplo-HSCT組之間的3年OS無顯著差異（88.6 ± 4.8% vs. 82.4 ± 8.1%，P = 0.517），但I(xiàn)ST + EPAG組的3年FFS較低（58.7 ± 7.5% vs. 82.4 ± 8.1%，P = 0.043）。

　　· 對(duì)年齡<40歲人群的亞組分析顯示，SAA患者從IST + EPAG中獲益更多，而非常SAA（vSAA）患者從Haplo-HSCT中獲益更多。

　　· 與IST + EPAG治療的患者相比，接受Haplo-HSCT治療的患者HRQoL得分顯著更高（P < 0.0001）。

　　· 多變量分析表明，一線選擇Haplo-HSCT與6個(gè)月時(shí)CBC正常、更好的FFS以及更高的HRQoL相關(guān)（P < 0.001）。

　　對(duì)于<40歲的SAA患者，IST + EPAG實(shí)現(xiàn)了更好的OS，而Haplo-HSCT則加速了造血恢復(fù)，提高了HRQoL，并且在<40歲的vSAA患者以及≥40歲的患者中實(shí)現(xiàn)了更好的FFS。即使對(duì)于40歲以下的vSAA患者和40歲以上的患者，Haplo-HSCT也表現(xiàn)出更優(yōu)的FFS。因此，在選擇一線治療方案時(shí)，需根據(jù)患者的具體病情、年齡及預(yù)期目標(biāo)進(jìn)行綜合考慮。

　　艾曲泊帕艾曲波帕 仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國(guó)就醫(yī)，　“海得康”作為一個(gè)專業(yè)的醫(yī)療咨詢平臺(tái)，為患者提供有關(guān)該藥物的詳細(xì)信息和個(gè)性化建議。海得康有著豐富的國(guó)際新藥動(dòng)態(tài)知識(shí)和經(jīng)驗(yàn)，能夠?yàn)閲?guó)內(nèi)患者提供全球已上市藥品的專業(yè)咨詢服務(wù)。如有需要，可以撥打服務(wù)熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請(qǐng)注意，所有關(guān)于藥物的使用和副作用的信息都應(yīng)僅作為參考，并不應(yīng)替代醫(yī)生的專業(yè)建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務(wù)必與醫(yī)生進(jìn)行充分的溝通和討論。