2023年10月11日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）正式批準(zhǔn)恩考芬尼（Braftovi）聯(lián)合比美替尼（Mektovi）用于治療BRAF V600E突變的轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者。這一重要里程碑是基于PHAROS研究（NCT03915951）的積極結(jié)果，該研究充分評(píng)估了恩考芬尼聯(lián)合比美替尼在BRAF V600E突變NSCLC患者中的療效和安全性。

　　PHAROS研究是一項(xiàng)開放標(biāo)簽、多中心、單臂II期臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估恩考芬尼聯(lián)合比美替尼對(duì)初治和經(jīng)治的BRAF V600E突變NSCLC患者的治療效果。研究共納入了98名患者，其中59名為初治患者，39名為經(jīng)治患者。患者需滿足一系列嚴(yán)格的入組條件，包括組織學(xué)證實(shí)的IV期或復(fù)發(fā)性NSCLC、年滿18歲、ECOG體能評(píng)分為0或1等。同時(shí)，患者需未接受過BRAF或MEK抑制劑治療，且不存在其他驅(qū)動(dòng)基因變異。

　　研究結(jié)果顯示，恩考芬尼聯(lián)合比美替尼在BRAF V600E突變NSCLC患者中表現(xiàn)出顯著的療效。在初治患者中，客觀緩解率（ORR）高達(dá)75%，其中包括15%的完全緩解（CR）和59%的部分緩解（PR）。中位緩解持續(xù)時(shí)間（DoR）尚未達(dá)到，顯示出持久的療效。在經(jīng)治患者中，ORR為46%，包括10%的CR和36%的PR，中位DoR為16.7個(gè)月。

　　此外，研究還對(duì)不同吸煙狀態(tài)的患者進(jìn)行了亞組分析。在初治患者中，當(dāng)前吸煙者、既往吸煙者和從不吸煙者的ORR分別為50%、76%和83%。在經(jīng)治患者中，這三類患者的ORR分別為20%、52%和46%。這一結(jié)果提示，恩考芬尼聯(lián)合比美替尼在不同吸煙狀態(tài)的患者中均具有一定的療效。

　　在安全性方面，恩考芬尼聯(lián)合比美替尼的治療方案總體耐受性良好。最常見的不良反應(yīng)包括疲勞、惡心、腹瀉、肌肉骨骼疼痛等，且大多數(shù)為輕至中度。然而，也有部分患者因不良反應(yīng)而中斷治療、減少劑量或永久停止治療。此外，還發(fā)生了兩例致命毒副反應(yīng)，包括顱內(nèi)出血和心肌梗塞，需引起臨床醫(yī)生的注意。

　　恩考芬尼聯(lián)合比美替尼的獲批為BRAF V600E突變轉(zhuǎn)移性NSCLC患者提供了新的治療選擇。在此之前，達(dá)拉非尼聯(lián)合曲美替尼是唯一獲批用于該適應(yīng)癥的靶向治療。PHAROS研究的結(jié)果充分證明了恩考芬尼聯(lián)合比美替尼在BRAF V600E突變NSCLC患者中的療效和安全性。

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