新型口服促皮質(zhì)素釋放因子1型受體拮抗劑crinecerfont，在針對(duì)兒童先天性腎上腺增生（CAH）的III期臨床試驗(yàn)中取得了顯著成功。該藥物有效降低了患者的雄烯二酮水平，并減少了對(duì)糖皮質(zhì)激素的依賴。

　　在為期28周的CAHtalyst兒科試驗(yàn)中，共有103名CAH兒童參與，他們被隨機(jī)分配接受crinecerfont或安慰劑治療。在前4周的治療期間，保持糖皮質(zhì)激素劑量穩(wěn)定，之后根據(jù)雄烯二酮水平調(diào)整劑量。

　　試驗(yàn)結(jié)果顯示，接受crinecerfont治療的兒童，其雄烯二酮水平從基線到第4周顯著下降，而安慰劑組則有所上升。具體而言，crinecerfont組雄烯二酮水平下降了197 ng/dL（6.9 nmol/L），而安慰劑組則上升了71 ng/dL（2.5 nmol/L）。此外，crinecerfont組還顯著降低了17-羥孕酮水平，而安慰劑組則略有升高。

　　到第28周時(shí)，crinecerfont組的糖皮質(zhì)激素劑量減少了18.0%，而雄烯二酮控制保持不變。相比之下，盡管安慰劑組的平均糖皮質(zhì)激素劑量增加了5.6%，但雄烯二酮水平仍然上升。此時(shí)，crinecerfont組30%的兒童糖皮質(zhì)激素劑量降至生理范圍，而安慰劑組則為零。

　　在安全性方面，crinecerfont組和安慰劑組的不良事件發(fā)生率相似，分別為84%和82%。大多數(shù)不良事件的嚴(yán)重程度為輕度至中度，最常見的是頭痛、發(fā)熱和嘔吐。雖然安慰劑組的嚴(yán)重不良事件發(fā)生率高于crinecerfont組，但crinecerfont組僅有兩名兒童因不良事件而中斷治療。

　　研究人員表示，這項(xiàng)試驗(yàn)表明，對(duì)于CAH的兒科患者，將糖皮質(zhì)激素劑量降低至目標(biāo)生理范圍可以實(shí)現(xiàn)，且安全。在雙盲期間未觀察到腎上腺危象，兩組中導(dǎo)致糖皮質(zhì)激素應(yīng)激用藥的不良事件發(fā)生率相似。

　　當(dāng)前，CAH兒童通常需要使用超生理劑量的糖皮質(zhì)激素進(jìn)行治療，以解決皮質(zhì)醇不足并減少過量的腎上腺雄激素。然而，這種治療方法存在局限性，如劑量之間的腎上腺雄激素反彈和全天交替暴露于雄激素過量和超生理糖皮質(zhì)激素劑量。而crinecerfont的出現(xiàn)為這些患者提供了一種新的治療選擇。

　　總的來說，crinecerfont在III期臨床試驗(yàn)中取得了顯著成功，為兒童先天性腎上腺增生癥的治療提供了新的希望。

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