美國食品藥品管理局（FDA）已正式批準Vosoritide（商品名：伏索利肽）的補充新藥申請（sNDA），旨在促進5歲及以下患有軟骨發育不全的兒科患者的線性生長。這一重要里程碑標志著Vosoritide的適應癥范圍得到了顯著擴大。

　　2023年10月20日，BioMarin Pharmaceutical Inc.宣布了這一喜訊，指出在美國，Vosoritide的適應癥現已覆蓋所有年齡段患有開放性骨骺軟骨發育不全的兒童。此前，該藥物僅適用于5歲及以上的兒童。

　　此次擴大的批準是基于一項嚴謹的科學研究——一項隨機、雙盲、安慰劑對照的2期臨床試驗。該試驗對Vosoritide在5歲以下兒童中的療效和安全性進行了全面評估，并結合了對5歲以上兒童患者進行的充分且控制良好的3期研究證據，從而確認了Vosoritide對骨骺開放的軟骨發育不全兒童在改善線性生長方面的安全性和有效性。

　　軟骨發育不全是一種罕見的骨骼發育不良疾病，會導致患者身材矮小，其特征是軟骨內骨化速度減慢。該疾病由FGFR3基因（骨骼生長的負調節因子）的變化引起。全球范圍內，軟骨發育不全的發病率約為每25,000個活產嬰兒中就有1個受到影響，而在美國，約有800名5歲及以下的兒童患有此病。

　　Vosoritide已在患有開放性骨骺的兒童中進行了廣泛測試，這些兒童約占軟骨發育不全患者的25%。一項針對Vosoritide的開放性、長期2期擴展研究的結果已在2023年歐洲兒科內分泌學會會議上公布，進一步證實了該藥物的有效性。

　　在為期4年的研究中，與未接受治療的同齡、同性別軟骨發育不全兒童相比，接受Vosoritide治療的2歲以上兒童的平均身高Z分數顯著提高了1.1至1.4個標準差，平均身高增加了6.3至7.8厘米。同時，接受Vosoritide治療3年的2歲及以下兒童的身高Z分值也平均提高了0.8至1.0個標準差，身高增加了3.5至3.9厘米。

　　值得一提的是，Vosoritide此前已在歐洲獲批用于治療生長板開放且年齡在2歲及以上的軟骨發育不全兒童。2023年9月，歐洲藥品管理局（EMA）的人用醫療產品委員會也給出了積極意見，建議擴大注射用Vosoritide的適應癥范圍，以覆蓋骨骺未閉合且年齡在4個月及以上的軟骨發育不全兒童。EMA預計將于2023年底做出最終批準決定。

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