美國食品藥品管理局（FDA）已批準(zhǔn)Vosoritide（伏索利肽）的補(bǔ)充新藥申請（sNDA），用于促進(jìn)5歲及以下患有軟骨發(fā)育不全的兒科患者的線性生長。這一決定標(biāo)志著Vosoritide的適應(yīng)癥范圍得到了擴(kuò)大，現(xiàn)在涵蓋了所有年齡段患有開放性骨骺軟骨發(fā)育不全的兒童。

　　此前，Vosoritide僅適用于5歲及以上的兒童。此次擴(kuò)大批準(zhǔn)是基于一項隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照的2期臨床試驗的結(jié)果，該試驗評估了Vosoritide對5歲以下兒童的療效和安全性。結(jié)合對5歲以上兒童患者進(jìn)行的充分且控制良好的3期研究的證據(jù)，確定了Vosoritide對骨骺開放的軟骨發(fā)育不全兒童改善線性生長的安全性和有效性。

　　軟骨發(fā)育不全是一種罕見疾病，是最常見的骨骼發(fā)育不良形式之一，會導(dǎo)致身材矮小。

　　Vosoritide已在患有開放性骨骺的兒童中進(jìn)行了測試，約占軟骨發(fā)育不全患者的25%。根據(jù)一項長期2期擴(kuò)展研究的結(jié)果，接受Vosoritide治療的2歲以上兒童與未接受治療的同齡、同性別軟骨發(fā)育不全兒童相比，平均身高Z分?jǐn)?shù)提高了1.1至1.4個標(biāo)準(zhǔn)差，平均身高增加了6.3至7.8厘米。對于2歲及以下的兒童，接受Vosoritide治療3年后，身高Z分值平均提高了0.8至1.0個標(biāo)準(zhǔn)差，身高增加了3.5至3.9厘米。

　　此前，Vosoritide已在歐洲獲批用于治療生長板開放且年齡在2歲及以上的軟骨發(fā)育不全兒童。2023年9月，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)療產(chǎn)品委員會給出了積極意見，建議擴(kuò)大注射用Vosoritide的適應(yīng)癥，用于治療骨骺未閉合且年齡在4個月及以上的軟骨發(fā)育不全兒童。EMA預(yù)計將于2023年底做出最終批準(zhǔn)決定。

　　Vosoritide的批準(zhǔn)為5歲及以下患有軟骨發(fā)育不全的兒童提供了新的治療選擇。該藥物通過促進(jìn)線性生長，有望改善這些患者的身材矮小問題。隨著全球范圍內(nèi)對Vosoritide的批準(zhǔn)和適應(yīng)癥的不斷擴(kuò)大，越來越多的軟骨發(fā)育不全患者將能夠受益于這一創(chuàng)新療法。

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