伏索利肽，一種重組C型利鈉肽類似物，已知可提高5-18歲軟骨發育不全兒童的年生長速度。本研究旨在評估伏索利肽在5歲以下嬰兒和兒童中的安全性和有效性。

　　方法：

　　設計：雙盲、隨機、安慰劑對照的2期試驗。

　　地點：澳大利亞、日本、英國和美國的16家醫院。

　　參與者：60個月以下，經基因檢測確診為軟骨發育不全的兒童，分為三個連續隊列（24-59個月、6-23個月、0-5個月）。

　　治療：哨兵接受特定劑量的伏索利肽以確定適當劑量，其余參與者隨機分配接受每日皮下注射伏索利肽或安慰劑，持續52周。

　　主要結果：安全性和耐受性、52周時身高Z評分相對于基線的變化。

　　發現：

　　參與者：共招募75名（37名女性），其中11名為哨兵，32名接受伏索利肽治療，32名接受安慰劑治療。

　　不良事件：所有75名參與者均發生不良事件，伏索利肽組每名患者每年發生204.5次，安慰劑組每名患者每年發生73.6次。大多數為短暫性注射部位反應和紅斑。

　　嚴重不良事件：伏索利肽組3名（7%）發生，安慰劑組6名（19%）發生。

　　身高Z評分變化：伏索利肽組和安慰劑組之間身高Z評分相對于基線變化的最小二乘均值差異為0.25（95% CI -0.02至0.53）。

　　在這項為期52周的研究中，3-59個月大的軟骨發育不全兒童接受伏索利肽治療出現了輕微的不良事件，并且身高Z評分相對于基線有所變化。盡管研究結果顯示了伏索利肽在安全性方面的可接受性，但身高Z評分的變化需要謹慎解讀，因為差異雖然存在，但置信區間較寬，且包含零點。因此，需要進一步的研究來確認伏索利肽在這個年齡組中的確切療效。同時，對于嚴重不良事件的發生率，盡管伏索利肽組低于安慰劑組，但仍需持續關注其長期安全性。

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