諾華的Fabhalta（iptacopan）已被英國國家健康與臨床優(yōu)化研究所（NICE）推薦用于治療患有溶血性貧血的成人陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）。這種創(chuàng)新的B因子抑制劑將很快在英格蘭和威爾士的國民醫(yī)療服務(wù)體系（NHS）中上市，為這種罕見血液病患者提供新的治療選擇。

　　PNH是一種影響全球每百萬人中大約10到20人的罕見疾病。患者的紅細(xì)胞因獲得性突變而容易被補(bǔ)體系統(tǒng)過早破壞，導(dǎo)致貧血、血栓形成、疲勞等癥狀，嚴(yán)重影響生活質(zhì)量。

　　Fabhalta作為首個(gè)針對PNH患者的口服單一療法，為這一患者群體帶來了新的希望。在此之前，PNH患者一直依賴輸液作為標(biāo)準(zhǔn)治療方法。NICE的推薦是基于英國藥品和保健產(chǎn)品管理局上個(gè)月的批準(zhǔn)，以及后期APPLY-PNH試驗(yàn)數(shù)據(jù)的支持。該試驗(yàn)顯示，與繼續(xù)接受抗C5治療的患者相比，改用Fabhalta的患者血紅蛋白水平有更顯著的提高。

　　此外，F(xiàn)abhalta還獲得了美國食品藥品管理局（FDA）的批準(zhǔn)，用于治療PNH成人患者，并得到了歐洲藥品管理局人類藥物委員會的推薦。上個(gè)月，該療法還獲得了FDA的加速批準(zhǔn)，用于減少患有罕見腎病免疫球蛋白A腎病的患者尿液中過量蛋白質(zhì)。

　　目前，F(xiàn)abhalta正在針對一系列罕見疾病進(jìn)行開發(fā)，包括C3腎小球病、免疫復(fù)合物膜增生性腎小球腎炎、非典型溶血性尿毒癥綜合征和狼瘡性腎炎。這一創(chuàng)新療法的廣泛應(yīng)用，有望為更多罕見病患者帶來福音。

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