Biogen公司近期分享了其2/3期研究的積極頂線結(jié)果，該研究評估了高劑量反義寡核苷酸藥物nusinersen在治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）方面的效果。

　　Nusinersen，以Spinraza為商品名，已在71多個國家獲批用于治療患有神經(jīng)肌肉疾病的嬰兒、兒童和成人。目前，Biogen正在研究一種新的治療方案，該方案包括每兩周一次、每次50毫克的“更快速”負荷劑量，以及每四個月一次、每次28毫克的更高維持劑量。

　　SMA是一種嚴重的進行性遺傳性疾病，全球大約有一萬名嬰兒中的一名會受到影響。該疾病的特點是存活運動神經(jīng)元（SMN）蛋白水平不足，導(dǎo)致多種癥狀，包括控制運動的肌肉無力以及呼吸和吞咽問題。Nusinersen通過直接注入中樞神經(jīng)系統(tǒng)，持續(xù)增加體內(nèi)產(chǎn)生的全長SMN蛋白的數(shù)量，針對運動神經(jīng)元丟失的根本原因進行治療。

　　DEVOTE試驗是該研究的重要組成部分，其B部分將未接受過治療的嬰兒型SMA兒童隨機分為兩組。一組接受研究中較高劑量的nusinersen，另一組則接受已批準的12毫克方案。研究結(jié)果顯示，在六個月時，接受較高劑量方案的患者的運動功能有統(tǒng)計學(xué)上顯著改善，與第三階段ENDEAR研究中匹配的未治療對照組相比。此外，較高劑量方案還顯示出在關(guān)鍵生物標志物和功效指標方面比目前批準的12毫克方案更佳的益處，并且總體耐受性良好。

　　基于這些積極結(jié)果，Biogen表示計劃為該研究方案提交監(jiān)管申請，并稱該方案有望“推進SMA的治療”。Biogen神經(jīng)肌肉開發(fā)部門負責(zé)人Stephanie Fradette表示，盡管SMA治療已經(jīng)取得了顯著進展，但仍存在大量未滿足的需求。他們將繼續(xù)探索最大化療效結(jié)果的潛力，同時保持對安全的承諾，并期待與SMA社區(qū)和衛(wèi)生當局分享詳細結(jié)果。

　　總的來說，Biogen的這項研究為SMA患者提供了新的治療希望，并有望進一步改善這些患者的生活質(zhì)量。

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