本研究旨在評估艾曲泊帕聯合免疫抑制治療中國再生障礙性貧血（AA）患者的安全性和有效性。

　　研究納入了56名口服艾曲泊帕治療至少3個月的再生障礙性貧血患者，其中包括19名未接受治療的患者和37名IST難治性患者。艾曲泊帕的中位給藥周期為7個月（范圍：3-31個月），中位最大穩(wěn)定劑量為75mg/d（范圍：50-150mg/d）。

　　對于接受一線艾曲泊帕和標準IST（ATG+CsA）治療的嚴重再生障礙性貧血患者，其3個月的血液學緩解（HR）率為60%，完全緩解（CR）率為30%。在9名接受艾曲泊帕和CsA±雄激素一線治療的嚴重再生障礙性貧血患者中，有8名出現反應（8/9，89%），其中4名（44%）獲得CR。到隨訪期結束時，這19名患者的總體HR和CR率分別為79%和52.6%。

　　對于19名對CsA±雄激素無效的再生障礙性貧血患者，有11名在3個月時達到HR（57.9%）。而對于標準IST（ATG+CsA）難治性的18例患者，經艾曲泊帕治療后最佳HR率為44%。

　　在安全性方面，51%的患者經歷了輕度或中度不良事件，其中胃腸道不適是研究對象報告的最常見的不良反應。

　　綜上所述，在一線IST中添加艾曲泊帕可以加速再生障礙性貧血患者血液學反應的獲得并提高血液學反應的質量。對于殘留造血細胞相對較多的再生障礙性貧血患者，可以用艾曲泊帕和非ATG IST得到很好的治療。此外，艾曲泊帕還可以用作CsA±雄激素難治性患者的挽救治療。在中國再生障礙性貧血患者中，艾曲泊帕總體上是安全的且耐受性良好。

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