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艾曲泊帕治療難治性或不耐受免疫抑制治療的再生障礙性貧血患者效果評(píng)估,仿制藥上市了嗎

时间:2024-08-13     作者:醫(yī)學(xué)編輯陳筱曦   阅读

  艾曲泊帕,作為一種口服的血小板生成素受體激動(dòng)劑,具有刺激獲得性再生障礙性貧血(AA)患者造血作用的能力。

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  近期,一項(xiàng)研究對(duì)艾曲泊帕在難治性或不耐受免疫抑制治療(IST)的再生障礙性貧血患者中的藥代動(dòng)力學(xué)、療效和安全性進(jìn)行了深入評(píng)估。該研究納入了21名血小板計(jì)數(shù)低于30,000/μL的患者,其中15名為非重度再生障礙性貧血,6名為重度再生障礙性貧血。這些患者根據(jù)個(gè)體的血小板反應(yīng),以劑量遞增的方式(25、50、75或100mg,每日一次)接受艾曲泊帕治療;有應(yīng)答的患者則繼續(xù)接受艾曲泊帕治療6個(gè)月以上。研究的主要終點(diǎn)是6個(gè)月時(shí)的血液學(xué)反應(yīng),具體定義為血細(xì)胞計(jì)數(shù)的改善或輸血需求的減少。

  研究結(jié)果顯示,在6個(gè)月時(shí),有10名(48%)患者在至少一種譜系中實(shí)現(xiàn)了血液學(xué)反應(yīng)。其中,6名患者通過(guò)持續(xù)的艾曲泊帕治療實(shí)現(xiàn)了三系和/或雙系緩解,且有2名患者在此后不再需要艾曲泊帕治療來(lái)維持緩解狀態(tài)。

  在安全性方面,最常見(jiàn)的不良事件是鼻咽炎和肝功能異常,但大多數(shù)為1級(jí)或2級(jí),即相對(duì)輕微。值得注意的是,有3名患者觀察到了細(xì)胞遺傳學(xué)異常;然而,并未觀察到這些異常進(jìn)展為骨髓增生異常綜合征或其他惡性腫瘤的情況。

  綜上所述,艾曲泊帕在治療難治性或不耐受免疫抑制治療的再生障礙性貧血患者中,能夠安全地恢復(fù)其多系造血功能,顯示出良好的療效和安全性。

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