魯索替尼，作為一種Janus激酶（JAK）1和JAK2抑制劑，在控制血細胞比容、改善脾腫大癥狀以及治療羥基脲控制不佳的真性紅細胞增多癥伴脾腫大患者方面，已顯示出優于現有最佳療法的療效。本研究旨在評估魯索替尼在需要二線治療且無脾腫大的真性紅細胞增多癥患者中的療效和安全性。

　　在這項研究中，我們對比了魯索替尼與最佳可用療法對真性紅細胞增多癥患者的治療效果。研究納入了符合條件的真性紅細胞增多癥、無明顯脾腫大、羥基脲耐藥或不耐受的患者（年齡≥18歲），并根據其羥基脲治療狀態（耐藥與不耐受）進行分層，隨機分配（1:1）接受每日兩次口服魯索替尼10mg或研究者選擇的最佳可用療法。最佳可用療法包括羥基脲（最大耐受劑量）、干擾素或聚乙二醇化干擾素、哌布溴曼、阿那格雷、批準的免疫調節劑或不進行細胞減滅治療。研究人員和患者并未被告知治療分配情況，以確保研究的雙盲性；在數據庫鎖定之前，研究申辦者對治療分配也保持未知。

　　研究的主要終點是第28周時達到血細胞比容控制的患者比例。結果顯示，74名接受魯索替尼治療的患者中有46名（62%）實現了血細胞比容控制，而接受最佳可用治療的75名患者中只有14名（19%）實現了血細胞比容控制（比值比7.28[95%CI3.43-15.45]；p<0.0001）。

　　在安全性方面，任何級別的最常見的血液學不良事件是貧血和血小板減少癥。值得注意的是，在魯索替尼治療期間未出現3-4級貧血或血小板減少癥病例；而在接受最佳可用治療的組中，有一名患者（1%）報告出現3-4級貧血，三名患者（4%）報告出現3-4級血小板減少癥。常見的3-4級非血液學不良事件為高血壓（魯索替尼組中有5例[7%]，最佳可用治療組中有3例[4%]）和瘙癢（魯索替尼組中無病例，最佳可用治療組中有2例[3%]）。任一組中超過2%的患者發生嚴重不良事件，無論原因如何，包括血小板減少癥（魯索替尼組中無一例，而最佳可用治療組中有2例[3%]）和心絞痛（魯索替尼組中有2例[3%]，而最佳可用治療組中沒有）。此外，發生了兩例死亡，均發生在最佳可用治療組中。

　　綜上所述，本研究表明魯索替尼在治療控制不充分的真性紅細胞增多癥（不伴脾腫大）患者中顯示出顯著的療效和可接受的安全性，因此可以被視為羥基脲治療后患者群體的二線治療標準。

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　　溫馨提示：本文內容僅供參考，并不能替代專業醫療建議。具體的治療方案應由醫生根據患者的實際情況綜合評估后確定。在用藥期間，請與醫生保持密切聯系，及時反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權問題，請聯系我們進行刪除。