嚴重再生障礙性貧血（SAA）主要由免疫介導的破壞引發。盡管標準免疫抑制療法（IST）具有一定的療效，但仍存在改進的空間。

　　本研究共納入了115名嚴重再生障礙性貧血患者（其中男性60名；中位年齡為5.77歲，中位隨訪時間為45個月）。研究結果顯示，艾曲波帕聯合治療組在3個月和6個月的完全緩解率（CRR）顯著高于對照組（3個月時為30.3%對比8.2%；6個月時為50.0%對比10.2%）。然而，兩組的總體緩解率（ORR）并未顯示出明顯差異。此外，兩組間在G-CSF使用、紅細胞輸注、血小板輸注時間方面存在顯著差異。值得注意的是，兩組之間的總生存期（OS）、無事件生存期（EFS）和復發率并未觀察到顯著差異，且兩組中均未發現與預后顯著相關的變量。

　　因此，在標準免疫抑制治療中加入艾曲波帕，可以顯著加快兒科嚴重再生障礙性貧血患者的血液學反應，并提高早期的血液學反應率。艾曲波帕展現出良好的安全性，但對患者的長期反應和預后并無顯著影響。這一發現為小兒重癥再生障礙性貧血的治療提供了新的思路和方法。

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