氨己烯酸（VGB）目前已成為治療嬰兒痙攣癥（IS），特別是結節性硬化癥（TSC）相關IS的首選一線藥物，并已證實其療效顯著。然而，與此同時，與氨己烯酸治療相關的磁共振成像（MRI）腦部異常等不良反應也被廣泛報道。

　　本研究旨在探討TSC導致的IS（IST）患者在接受氨己烯酸治療時出現MRI腦部異常的情況，并深入研究相關風險因素。

　　我們從本院招募了接受VGB治療的嬰兒痙攣癥患兒，并收集了他們的臨床、影像及藥物治療數據。通過檢查腦部MRI來確定氨己烯酸相關的MRI腦部異常的發生情況。我們對TSC和其他病因導致的IS患者進行了組間比較，并對IST患者進行了亞組分析。此外，我們還對服用VGB的兒童進行了一項回顧性隊列研究，以探討與氨己烯酸相關的MRI腦部異常的風險因素及保護因素。

　　本研究共招募了172名接受VGB治療的嬰兒痙攣癥患兒。在38名患者（22.1%）中觀察到與氨己烯酸相關的MRI腦部異常，這些患者的VGB峰值劑量為103.5±26.7 mg/kg/天。進一步分析發現，在80名IST患者中，與氨己烯酸相關的MRI腦部異常的發生率顯著低于92名由其他病因導致的嬰兒痙攣癥患者（10% vs 32.6%，P<0.001）。在IST隊列的亞組分析中，我們發現接受雷帕霉素聯合治療的兒童中與氨己烯酸相關的MRI腦部異常的發生率顯著降低。對172名嬰兒痙攣癥患兒的單變量和多變量Logistic回歸分析顯示，雷帕霉素治療是與降低與氨己烯酸相關的MRI腦部異常風險相關的獨立因素；在生存分析中也觀察到了類似的結果。

　　IST患者與氨己烯酸相關的MRI腦部異常的發生率顯著降低。未來需要進一步的研究來探討這一現象背后的機制，并確定雷帕霉素治療是否能夠降低與氨己烯酸相關的MRI腦部異常的風險。

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