艾曲泊帕作為治療兒童免疫性血小板減少癥（ITP）的常用藥物，已被臨床廣泛應用。然而，在實際治療過程中，即便使用相同劑量的艾曲泊帕，不同患兒之間的療效和藥物不良反應（ADR）仍存在顯著差異。目前，關于艾曲泊帕在治療ITP時的最佳濃度尚未有明確研究報道。

　　本研究旨在探尋艾曲泊帕在治療兒童免疫性血小板減少癥中的最適宜濃度，以期為個體化治療提供依據。

　　我們采用單中心、前瞻性隊列研究設計，納入了被診斷為難治性持續性/慢性ITP且血小板計數低于30×10^9/L的兒童患者。所有患兒均接受艾曲泊帕治療，并進行至少2個月的隨訪。在治療至少2周后，我們通過高效液相色譜-質譜法對患兒體內的藥物濃度進行了精確檢測。同時，我們深入分析了患兒的臨床特征、藥物濃度、治療反應以及藥物不良反應之間的關系。

　　研究共納入30例患兒，包括13名男性和17名女性，中位年齡為72個月（范圍在45~94個月）。艾曲泊帕的中位劑量和中位濃度分別為1.39（1.09-1.56）mg/kg和2.70（2.25-4.13）mg/L。結果顯示，14人對治療有反應，16人無反應，5人出現藥物不良反應。雖然反應組的藥物濃度在數值上略低于無反應組，但差異無統計學意義（t = 0.755，P = 0.457）。然而，出現ADR的患兒藥物濃度顯著高于未出現ADR的患兒（t = 2.538, P = 0.017）。ADR的受試者工作特征曲線下面積為0.78（95%置信區間：0.56−1.00），臨界濃度為4.33 mg/L，此時檢測的敏感性為88%，特異性為60%。進一步的邏輯回歸分析提示，艾曲泊帕治療前血小板計數較高的患兒更可能對治療產生良好反應。

　　本研究表明，艾曲泊帕在治療兒童免疫性血小板減少癥中具有良好的療效，且總體耐受性可。但長期或高劑量使用可能增加ADR風險。因此，臨床實踐中應密切監測并調整艾曲泊帕至最適宜濃度，以實現個體化治療管理，提高療效并減少不良反應的發生。

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　　溫馨提示：本文內容僅供參考，并不能替代專業醫療建議。具體的治療方案應由醫生根據患者的實際情況綜合評估后確定。在用藥期間，請與醫生保持密切聯系，及時反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權問題，請聯系我們進行刪除。