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艾曲泊帕在治療不同程度再生障礙性貧血兒童中的療效與安全性研究时间:2024-05-29 作者:醫學編輯陳筱曦 阅读 艾曲泊帕已被官方批準為2歲以上嚴重再生障礙性貧血(SAA)患者的一線治療藥物。然而,目前關于艾曲泊帕在治療非重度再生障礙性貧血(NSAA)兒童中的應用數據和效果尚不十分明確。為了深入探究艾曲泊帕在治療不同程度再生障礙性貧血兒童中的療效與安全性,我們進行了一項前瞻性、單臂觀察性研究,特別關注了NSAA、SAA以及極重度再生障礙性貧血(VSAA)的患兒。研究期間,我們每三個月對患兒的療效和安全性進行一次全面的評估。 本研究共招募了23名再生障礙性貧血兒童,平均年齡7.9歲(年齡跨度3.0至14.0歲)。研究結果顯示,NSAA患者在接受治療后的3個月、6個月和12個月的總體緩解率(涵蓋完全緩解和部分緩解)分別為12.5%、50.0%和100.0%。對于SAA和VSAA患者,在上述時間點的緩解率則依次為46.7%、61.5%和87.5%。在安全性評估方面,我們發現僅有一例患者出現肝毒性反應。 綜上所述,艾曲泊帕在治療不同程度的再生障礙性貧血兒童時顯示出了一定的療效,并且其安全性在可控范圍內。盡管如此,我們仍需要進一步的研究來優化治療方案,以提高患者的耐受性和治療效果。
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