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免疫抑制治療與小分子血小板生成素受體激動(dòng)劑艾曲泊帕的聯(lián)合應(yīng)用在治療重度再生障礙性貧血中的療效與安全性評(píng)估时间:2024-05-24 作者:醫(yī)學(xué)編輯陳筱曦 阅读 免疫抑制治療(IST)是造血干細(xì)胞移植(HSCT)不可行的嚴(yán)重再生障礙性貧血(SAA)患者的首選治療方案。然而,其療效常受限于患者體內(nèi)殘留造血干/祖細(xì)胞(HSPC)的數(shù)量。艾曲泊帕,作為一種小分子血小板生成素受體激動(dòng)劑,能有效刺激殘留HSPC的增殖,從而有助于恢復(fù)患者的骨髓造血功能。盡管近年來有多項(xiàng)研究探討了IST與艾曲泊帕聯(lián)合治療SAA的效果,但結(jié)論仍存在爭議。本研究旨在系統(tǒng)評(píng)估IST與艾曲泊帕聯(lián)合治療在SAA中的療效及安全性。 本研究共納入了16項(xiàng)研究,涵蓋2148名患者。結(jié)果顯示,在3個(gè)月(匯總OR=2.10,95% CI 1.58-2.79,p<0.00001)和6個(gè)月(匯總OR=2.13,95% CI 1.60-2.83,p<0.00001)時(shí),IST聯(lián)合艾曲泊帕組的總體緩解率(ORR)顯著高于單純IST組。然而,這種差異在12個(gè)月時(shí)變得不再顯著(合并OR=1.13,95% CI 0.75-1.72,p=0.55)。 完全緩解率(CRR)的結(jié)果與ORR相似,3個(gè)月(匯總OR=2.73,95% CI 1.83-4.09,p<0.00001)、6個(gè)月(匯總OR=2.76,95% CI 2.08-3.67,p<0.00001)時(shí)聯(lián)合治療組顯著高于IST組,而12個(gè)月時(shí)的差異則無統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(合并OR=1.38,95% CI 0.85-2.23,p=0.19)。 與IST組相比,IST聯(lián)合艾曲泊帕組展現(xiàn)出更高的總生存率(OSR)(合并OR=1.70,95% CI 1.15-2.51,p=0.008)。然而,在無事件生存率(EFSR)(合并OR=1.40,95% CI 95% CI 0.93-2.13,p=0.11)、克隆進(jìn)化率(合并OR=0.68,95% CI 0.46-1.00,p=0.05)以及其他不良事件方面,兩組之間并未表現(xiàn)出顯著差異。 亞組分析進(jìn)一步揭示,年齡是異質(zhì)性的來源之一,而研究類型和隨訪時(shí)間則未對(duì)結(jié)果產(chǎn)生顯著影響。此外,所有相互作用的p值均大于0.05,表明治療效果并不受亞組特征的影響。 綜上所述,IST聯(lián)合艾曲泊帕治療能促使SAA患者更早、更快地實(shí)現(xiàn)血液學(xué)緩解,并提高完全緩解率。盡管該聯(lián)合療法對(duì)總體EFSR無顯著影響,但它能顯著改善OSR,且未增加克隆進(jìn)化和其他不良事件的風(fēng)險(xiǎn)。
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