艾曲泊帕（ELT）在成人持續(xù)性/慢性免疫性血小板減少癥（p/cITP）的治療中已證實(shí)其有效性和安全性，且部分患者能實(shí)現(xiàn)治療持續(xù)緩解（SRoT）。然而，關(guān)于兒童患者的相關(guān)數(shù)據(jù)尚顯匱乏。本研究旨在分析艾曲泊帕在兒童p/cITP治療中的SRoT情況。

　　本研究納入了單獨(dú)使用艾曲泊帕治療超過2個月的p/cITP兒童患者進(jìn)行分析。SRoT的定義為：在停止艾曲泊帕治療后，至少6個月內(nèi)無需進(jìn)行搶救治療，且血小板計數(shù)維持在≥30×10^9/L。研究共入組了143名患者，其中69.2%（99/143）的患者達(dá)到了總體緩解，43.3%的患者實(shí)現(xiàn)了完全緩解（CR）或部分緩解（R）。

　　在分析的35名已停用艾曲泊帕的患者中，71.4%（25/35）的患者在停藥且未接受其他免疫性血小板減少癥治療的情況下出現(xiàn)了SRoT。這些患者的中位隨訪時間為0.94年（范圍：0.53-3.8年），相當(dāng)于在所有接受艾曲泊帕治療的患者中，有17.5%（25/143）實(shí)現(xiàn)了SRoT。

　　與復(fù)發(fā)患者（n=10）相比，SRoT患者（n=25）的CR率明顯較高（80%[20/25] vs. 40%[4/10]）。此外，SRoT患者的起始間隔到逐漸減量的時間較短（6.4個月 vs. 9.4個月），從逐漸減量到停藥的時間較長（1.1年 vs. 0.3年），以及艾曲泊帕的治療持續(xù)時間更長（1.6年 vs. 0.5年），這些差異均具有統(tǒng)計學(xué)意義（p<0.05）。研究還發(fā)現(xiàn)，達(dá)到CR的患者更容易實(shí)現(xiàn)SRoT（p=0.02）。

　　綜上所述，艾曲泊帕對69.2%的兒童p/c原發(fā)性免疫性血小板減少癥患者具有治療反應(yīng)，其中17.5%的患者以良好的耐受性實(shí)現(xiàn)了SRoT。對于達(dá)到CR、盡早開始艾曲泊帕治療、治療持續(xù)時間較長以及減量速度較慢的患者，其實(shí)現(xiàn)SRoT的概率較高。

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