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艾曲泊帕治療一線類固醇難治性或復發性免疫性血小板減少癥成年患者后的持續緩解研究时间:2024-05-24 作者:醫學編輯陳筱曦 阅读 免疫性血小板減少癥(ITP)是一種由于血小板破壞增加而導致的血小板計數減少的病癥,其病程可根據診斷后的時間進行分類,包括新診斷、持續性和慢性階段。目前,一線皮質類固醇治療雖有一定療效,但常伴隨著短暫的反應、高復發率以及顯著的毒性。 近期一項研究旨在評估艾曲泊帕在治療一線皮質類固醇難治性或復發性免疫性血小板減少癥成年患者后是否能誘導持續緩解(SRoT)。在該研究中,SRoT被定義為在治療結束后,血小板計數能夠持續保持在30×10^9/L以上,且無需額外的出血控制或搶救治療。 研究結果顯示,經過艾曲泊帕的逐漸減量和最終停藥后,到第12個月時,實現SRoT的患者比例達到了30.5%(n=32/105;p<.0001,檢驗假設h1:比例>15%)。這些患者的中位SRoT持續時間大約為8個月,且該狀態一直維持到研究觀察的第12個月。在治療開始后的1個月內,患者的血小板計數中位數即開始上升,并在接下來的時間里保持在一個相對較高的水平,直至研究結束。與此同時,患者的生活質量在3個月內得到了顯著改善,并且這種改善在整個研究期間都得到了維持。 在安全性方面,頭痛是最常見的不良事件,發生率達到了21%。研究期間報告的4例死亡案例均被認為與治療無直接關聯。 值得注意的是,該研究還發現艾曲泊帕對于新診斷的ITP和病程較長的ITP具有相似的治療效果。在隨后的長達24個月的隨訪中,觀察到中位SRoT持續時間延長至約22個月(n=20)。在各個分析階段和不同病程的原發性免疫性血小板減少癥患者中,艾曲泊帕的安全性均表現出一致性,與其已知的安全性特征相符。 綜上所述,該研究結果表明,在接受艾曲泊帕治療的難治性或復發性免疫性血小板減少癥成年患者中,約有三分之一的患者在藥物逐漸減量并停藥后,能夠在長達12個月的時間里實現持續緩解。
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