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司美替尼治療無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤可減輕疼痛,改善身體功能

时间:2024-05-17     作者:醫(yī)學(xué)編輯李可艾   阅读

  司美替尼(selumetinib)的批準(zhǔn)對于無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤(PN)患者來說,無疑是一個重要的里程碑。這種藥物通過抑制MEK信號通路中的蛋白激酶活性,有效地阻止了腫瘤細胞的生長和擴散,為患者提供了新的治療選擇。

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  在美國國立衛(wèi)生研究院(NIH)下屬國家癌癥研究所(NCI)進行的臨床測試中,司美替尼展現(xiàn)出了顯著的療效。超過70%的患有無法手術(shù)的PN的NF1患者的腫瘤尺寸縮小了20-60%,并且患者還報告了更高質(zhì)量的身體功能、減輕的疼痛、改善的活動能力以及改善的情緒和心理狀態(tài)。

  病例:一位男童8歲時頸部出現(xiàn)腫塊,并被診斷為NF1和叢狀腫瘤,初期治療效果并不理想。幸運的是,他加入了AZD6244(selumetinib,司美替尼)的MEK試驗,并取得了顯著的療效。這種藥物不僅阻止了腫瘤的生長,還使其顯著縮小。

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