在針對無法手術的叢狀神經纖維瘤的 1/2 期試驗中，司美替尼治療 1 型神經纖維瘤病兒童的長期安全性和有效性

　　針對無法手術的叢狀神經纖維瘤（PN）的1/2期臨床試驗（SPRINT，NCT01362803）中，司美替尼（Selumetinib）在治療1型神經纖維瘤病（NF1）兒童方面展現了長期的安全性和有效性。

　　74名患有NF1且伴隨有無法手術的PN的兒童（中位年齡10.3歲；范圍3-18.5歲）。連續的司美替尼給藥，每個周期為28天。

　　使用體積磁共振成像（MRI）分析評估PN反應，定義為在連續兩次評估中，確認部分反應（cPR）較基線降低≥20%。

　　第2階段參與者完成了患者報告的結果測量，評估腫瘤疼痛強度（數字評定量表-11）和日常生活中疼痛的干擾（疼痛干擾指數）。

　　總體cPR率為70%（52/74）。中位治療持續時間為57.5個周期（范圍1-100）。反應通常持續，59%（44名）的參與者持續緩解≥12個周期。腫瘤疼痛強度和疼痛干擾均顯示從基線到48個周期的持久改善。

　　沒有發現新的安全信號。

　　一些患者在經過幾年的治療后首次出現已知的與司美替尼相關的不良事件（AE）。

　　經過長達5年的額外司美替尼治療，大多數NF1相關PN兒童的腫瘤持續縮小，疼痛持續改善，超過了之前報道的1年時的情況。雖然未發現新的安全信號，但在繼續治療的同時，仍需持續監測已知的司美替尼相關不良事件。

　　這些數據為司美替尼在NF1相關PN兒童中的長期治療提供了有力的支持，并強調了在治療過程中進行持續監測的重要性。同時，這也為NF1患者及其家庭帶來了新的治療選擇和希望。

　　司美替尼仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫，　“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，并不應替代醫生的專業建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務必與醫生進行充分的溝通和討論。