司美替尼（一種口服選擇性MAPK激酶1和2抑制劑）在治療1型神經(jīng)纖維瘤病相關(guān)叢狀神經(jīng)纖維瘤中的活性和效果。以下是對(duì)研究?jī)?nèi)容的詳細(xì)解讀：

　　1型神經(jīng)纖維瘤相關(guān)叢狀神經(jīng)纖維瘤是一種難以通過(guò)手術(shù)治療的病癥，其特征是RAS絲裂原激活蛋白激酶(MAPK)信號(hào)傳導(dǎo)升高。因此，研究者試圖通過(guò)藥物治療來(lái)解決這個(gè)問(wèn)題。

　　研究團(tuán)隊(duì)進(jìn)行了一項(xiàng)1期臨床試驗(yàn)，試驗(yàn)對(duì)象是患有1型神經(jīng)纖維瘤病且無(wú)法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤的兒童。試驗(yàn)中，患者們被給予了不同劑量的司美替尼，目的是確定藥物的最大耐受劑量，并評(píng)估其在血漿中的藥代動(dòng)力學(xué)。同時(shí)，也使用了1型神經(jīng)纖維瘤病相關(guān)神經(jīng)纖維瘤的小鼠模型進(jìn)行測(cè)試。

　　共有24名兒童參與了試驗(yàn)，他們的中位腫瘤體積為1205毫升，年齡范圍在3.0至18.5歲之間。

　　最大耐受劑量確定為每平方米25毫克，大約是成人推薦劑量的60%。

　　常見(jiàn)的藥物副作用包括痤瘡樣皮疹、胃腸道反應(yīng)以及無(wú)癥狀的肌酸激酶升高。

　　兒童中司美替尼的藥代動(dòng)力學(xué)結(jié)果與成人相似。

　　在接受司美替尼治療的小鼠中，有71%的小鼠腫瘤體積較基線有所減少，獲得了部分緩解。

　　到目前為止，沒(méi)有觀察到疾病進(jìn)展的情況。

　　有軼事證據(jù)表明，與腫瘤相關(guān)的疼痛、毀容和功能障礙有所減少。

　　初步數(shù)據(jù)表明，患有1型神經(jīng)纖維瘤病和無(wú)法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤的兒童可以從長(zhǎng)期調(diào)整劑量的司美替尼治療中受益，且不會(huì)產(chǎn)生過(guò)度的毒性作用。

　　總的來(lái)說(shuō)，這項(xiàng)研究為1型神經(jīng)纖維瘤病相關(guān)叢狀神經(jīng)纖維瘤的藥物治療提供了新的可能性，司美替尼顯示出對(duì)這種病癥的治療潛力。

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