在NIH（美國國立衛生研究院）的試驗中，司美替尼（司美替尼）為患有1型神經纖維瘤病（NF1）的兒童帶來了顯著的臨床益處。這一發現基于一項由隸屬于NCI（國家癌癥研究所）的CCR（癌癥研究中心）校內研究人員領導的2期臨床試驗。該試驗的結果發表于2020年3月18日的《新英格蘭醫學雜志》上，證實了司美替尼在治療NF1相關的叢狀神經纖維瘤（PN）方面的積極效果。

　　NF1是一種遺傳性疾病，常導致患者體內出現多種腫瘤，包括PN。PN是一種難以治療的腫瘤，由于其位置和與周圍健康組織的交織，手術切除通常不可行或效果不佳。因此，對于NF1患者和他們的家庭來說，尋找有效的藥物治療方法一直是迫切的需求。

　　在試驗中，司美替尼作為一種MEK1/2抑制劑，通過阻斷RAS信號通路中的MEK蛋白質來發揮作用。這一信號通路在NF1患者中過度活躍，促進了腫瘤的生長。通過抑制這一通路，司美替尼能夠縮小腫瘤，減輕患者的疼痛，改善功能，并提高整體生活質量。

　　試驗招募了50名3至17歲的NF1相關PN兒童患者，并讓他們連續28天為一個周期，每天口服兩次司美替尼。經過治療，70%的兒童出現了腫瘤體積縮小≥20%的部分緩解，其中大多數人將這種緩解維持了一年多。此外，治療還顯著改善了患者的疼痛水平、日常功能、整體生活質量、力量和運動范圍等方面。

　　盡管司美替尼帶來了顯著的療效，但也存在一些副作用。在試驗中，最常見的副作用包括惡心、嘔吐、腹瀉和皮疹。然而，這些副作用通常是可控的，并且相對于藥物帶來的益處來說，患者和醫生通常會認為它們是可接受的。

　　總的來說，司美替尼為NF1患者提供了一種新的治療選擇，為他們帶來了希望和改善生活質量的機會。

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