在2期臨床試驗中，司美替尼被證實能夠縮小由1型神經纖維瘤病（NF1）引起的無法手術的腫瘤，即叢狀神經纖維瘤。70%的受試兒童出現腫瘤縮小的部分緩解情況。

　　接受治療后，兒童們疼痛減輕，功能得到改善，整體生活質量有所提高。特別是那些患有慢性疼痛的患者，甚至能夠擺脫對止痛藥的依賴。

　　該試驗由美國國立衛生研究院（NIH）的國家癌癥研究所（NCI）領導，招募了50名年齡在3至17歲之間的患有NF1相關叢狀神經纖維瘤的兒童。受試者們連續28天每天口服兩次司美替尼，并至少每四個周期進行一次評估。

　　雖然司美替尼顯示出積極的治療效果，但也有5名兒童因可能與藥物相關的副作用而停止接受治療。最常見的副作用包括惡心、嘔吐、腹瀉和皮疹。

　　司美替尼通過阻斷MEK蛋白質（RAS信號通路的一部分）來發揮作用。在NF1患者中，RAS信號通路過度活躍，導致腫瘤生長。通過抑制MEK，司美替尼能夠減緩或阻止這一過程。

　　美國食品和藥物管理局（FDA）已于2018年授予司美替尼治療NF1的孤兒藥稱號，并于2019年將其列為突破性療法。這些認可突顯了司美替尼在治療這種罕見且難以治療的疾病方面的潛力。

　　司美替尼在NIH的臨床試驗中表現出顯著的療效，為患有1型神經纖維瘤病的兒童提供了新的治療選擇，并有望顯著改善他們的生活質量。

　　司美替尼仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫，　“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，并不應替代醫生的專業建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務必與醫生進行充分的溝通和討論。