叢狀神經纖維瘤(PN)與神經纖維瘤病-1(NF1)

　　叢狀神經纖維瘤是神經纖維瘤病1型的顯著臨床特征，起源于多個神經束，且可能轉化為惡性周圍神經鞘瘤。

　　NF1由NF1基因突變引起，導致Ras失調和腫瘤發生。

　　由于PN的位置難以接近、重要組織受累、手術時機的選擇以及切除不完全等問題，手術治療并不總是可行。

　　美國食品和藥物管理局(FDA)已批準司美替尼用于治療2歲及以上患有1型神經纖維瘤病、有癥狀且無法手術治療的兒科患者。

　　司美替尼是MEK1和MEK2蛋白的抑制劑，這兩種蛋白在與腫瘤生長相關的MAPK信號通路中扮演重要角色。

　　一項關鍵的單臂II期試驗顯示，70%的參與者經歷了腫瘤縮小的部分緩解，68%的相關并發癥也有所改善。

　　司美替尼展現出劑量依賴性的神經纖維瘤生長抑制作用。

　　司美替尼作為首個獲批用于治療與神經纖維瘤病-1相關且無法手術的叢狀神經纖維瘤的藥物，通過抑制MEK1和MEK2蛋白，在MAPK信號通路中發揮重要作用，從而抑制腫瘤生長。臨床試驗數據表明，該藥物對部分患者具有顯著的腫瘤縮小效果，并改善了相關并發癥。

　　司美替尼仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫，　“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，并不應替代醫生的專業建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務必與醫生進行充分的溝通和討論。