FDA（美國食品和藥物管理局）在2020年4月10日批準了司美替尼（Selumetinib，商品名：KOSELUGO）用于治療2歲及以上的患有1型神經纖維瘤病（NF1）且伴隨有癥狀性、無法手術的叢狀神經纖維瘤（PN）的兒科患者。這一決定基于SPRINT（NCT01362803）臨床試驗的積極結果，該試驗由美國國家癌癥研究所（NCI）資助，是一項開放標簽、多中心、單臂試驗，旨在評估司美替尼在治療這類患者中的療效和安全性。

　　司美替尼是一種激酶抑制劑，特別是針對MEK1和MEK2的抑制劑，這兩種激酶在Ras-Raf-MEK-ERK信號通路中起到關鍵作用。該通路在多種癌癥中被激活，包括NF1。通過抑制這一通路，司美替尼能夠減少細胞增殖并促進細胞凋亡，從而在NF1患者的治療中發(fā)揮作用。

　　SPRINT試驗的結果顯示，在接受司美替尼治療的患者中，總體緩解率（ORR）達到66%，這意味著至少66%的患者的腫瘤體積在3-6個月內縮小了至少20%。所有接受治療的患者均獲得了部分緩解，且82%的緩解者持續(xù)緩解至少12個月。這一結果表明司美替尼在治療NF1伴隨PN的兒科患者中具有顯著的療效。

　　然而，司美替尼的使用也伴隨著一些不良反應。在SPRINT試驗中，最常見的不良反應包括嘔吐、皮疹、腹痛、腹瀉、惡心、皮膚干燥、疲勞、肌肉骨骼疼痛等。此外，司美替尼還可能引起心肌病、眼毒性（包括視網膜靜脈阻塞、視網膜色素上皮脫離和視力受損）以及肌酐磷酸激酶升高等不良反應。因此，在使用司美替尼時，需要密切監(jiān)測患者的不良反應情況，并根據(jù)需要調整劑量或停藥。

　　總體而言，F(xiàn)DA對司美替尼的批準為患有1型神經纖維瘤病并伴隨有癥狀性、無法手術的叢狀神經纖維瘤的兒科患者提供了新的治療選擇。

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