司美替尼（Selumetinib）于2020年4月10日獲得美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）的批準(zhǔn)，用于治療2歲及以上患有1型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）且伴有有癥狀、無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）的兒科患者。

　　司美替尼是一種激酶抑制劑，通過抑制MEK1/2來發(fā)揮作用。

　　在一項(xiàng)由美國(guó)國(guó)家癌癥研究所(NCI)資助的開放標(biāo)簽、多中心、單臂試驗(yàn)（SPRINT研究）中，司美替尼顯示出顯著療效。該研究針對(duì)患有NF1和無法手術(shù)切除的PN的兒科患者。

　　主要療效指標(biāo)是總體緩解率（ORR），定義為腫瘤體積縮小≥20%的患者百分比。研究發(fā)現(xiàn)，ORR為66%，且所有患者均達(dá)到部分緩解，其中82%的緩解者持續(xù)緩解時(shí)間至少為12個(gè)月。

　　最常見的不良反應(yīng)（≥40%的患者）包括嘔吐、皮疹、腹痛、腹瀉、惡心、皮膚干燥、疲勞、肌肉骨骼疼痛、發(fā)燒、痤瘡、口腔炎等。

　　司美替尼還可能引起心肌病、眼毒性（包括視網(wǎng)膜靜脈阻塞、視網(wǎng)膜色素上皮脫離和視力受損）以及肌酐磷酸激酶升高。

　　根據(jù)不良反應(yīng)的嚴(yán)重程度，可能需要停用司美替尼、減少劑量或永久停藥。

　　推薦的司美替尼劑量為25 mg/㎡，每天兩次，空腹口服，直至疾病進(jìn)展或出現(xiàn)不可接受的毒性。

　　總的來說，司美替尼為患有1型神經(jīng)纖維瘤病和無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤的兒科患者提供了新的治療選擇。然而，使用時(shí)需要注意監(jiān)測(cè)并處理可能出現(xiàn)的副作用。

　　司美替尼仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購(gòu)買，可自行出國(guó)就醫(yī)，　“海得康”作為一個(gè)專業(yè)的醫(yī)療咨詢平臺(tái)，為患者提供有關(guān)該藥物的詳細(xì)信息和個(gè)性化建議。海得康有著豐富的國(guó)際新藥動(dòng)態(tài)知識(shí)和經(jīng)驗(yàn)，能夠?yàn)閲?guó)內(nèi)患者提供全球已上市藥品的專業(yè)咨詢服務(wù)。如有需要，可以撥打服務(wù)熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請(qǐng)注意，所有關(guān)于藥物的使用和副作用的信息都應(yīng)僅作為參考，并不應(yīng)替代醫(yī)生的專業(yè)建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務(wù)必與醫(yī)生進(jìn)行充分的溝通和討論。