陣發性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）是一種進行性血液疾病，由于稱為補體系統的免疫系統成分不受控制的激活，導致紅細胞過早破壞。

　　PNH患者可能會出現多種癥狀，包括疲勞、吞咽困難、呼吸困難、腹部疼痛、勃起功能障礙、貧血和深色尿液。該疾病還可能導致血栓形成，從而導致重要器官功能障礙。

　　據估計，20%至35%的患者在疾病診斷后五至十年內死亡。

　　FDA對Ultomiris的批準是基于兩項為期26周、開放標簽、多中心、隨機、主動對照、非劣效性三期臨床研究（名為PNH研究301和PNH研究302）的積極結果。441名患者接受了治療。參加了兩項研究。

　　PNH研究301招募了246名之前未接受補體抑制劑治療的PNH患者。患者按1:1的比例隨機分配接受Ultomiris或依庫珠單抗(Soliris®)治療。通過避免輸血和溶血來評價藥物的療效。

　　使用Ultomiris治療的患者的輸血避免率為73.6%，而使用Soliris治療的患者的輸血避免率為66.1%。使用Ultomiris治療的患者中只有4%出現突破性溶血，而使用Soliris治療的患者中這一比例為10.7%。

　　據估計，接受Ultomiris治療的患者中，有68%的患者血紅蛋白穩定，而接受Soliris治療的患者中，這一比例為64.5%。

　　PNH研究302試驗招募了195名既往接受Soliris治療的PNH患者。患者以1:1的比例隨機接受Ultomiris或Soliris治療。該研究的主要終點是溶血，同時還確定了其他因素，如避免輸血率和血紅蛋白穩定性，以評估藥物的療效。

　　與5.1%接受Soliris治療的患者相比，接受Ultomiris治療的患者沒有出現任何突破性溶血。

　　Ultomiris治療患者的輸血避免率為87.6%，而Soliris治療患者的輸血避免率為82.7%。據估計，接受Ultomiris治療的患者中有76.3%的血紅蛋白穩定，而接受Soliris治療的患者中這一比例為75.5%。

　　上呼吸道感染和頭痛是試驗期間患者最常見的不良事件。

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