美國食品和藥物管理局（FDA）于2024年4月23日加速批準了托沃拉非尼（Ojemda）作為治療6個月及以上患有復發或難治性兒童低級別膠質瘤（LGG）且存在BRAF融合或重排，或BRAF V600突變的患者的新藥。這是FDA首次批準一種針對攜帶BRAF重排（包括融合）變異的兒科LGG患者的全身療法。

　　以下是關于托沃拉非尼的詳細信息：

　　適應癥：托沃拉非尼被批準用于治療攜帶BRAF融合或重排，或BRAF V600突變的復發或難治性兒童低級別膠質瘤患者。這些患者往往是6個月及以上的兒童。

　　療效數據：該批準基于FIREFLY-1試驗的數據，該試驗顯示托沃拉非尼在69名參與者中的總體緩解率為67%，臨床獲益率為93%。此外，在另一組76名患者的研究中，總體緩解率（ORR）達到了51%，且中位緩解持續時間（DoR）為13.8個月。

　　安全性：托沃拉非尼的耐受性良好，最常見的不良反應包括皮疹、發色改變、疲勞、病毒感染、嘔吐等。大多數不良事件為1級或2級，其中最常見的副作用是頭發顏色改變（在某些研究中高達71%）、疲勞（50%）和嘔吐（43%）。

　　用藥指南：基于體表面積的托沃拉非尼推薦劑量為380 mg/m²，每周口服一次（最大推薦劑量為600 mg，每周口服一次），無論是否與食物同食，直至疾病進展或出現無法耐受的毒性。此藥可作為立即釋放片劑或口服混懸劑使用。

　　這一批準為患有這種難治性腫瘤的兒童提供了新的治療選擇，有望改善他們的生存質量和預后。

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