Exagamglogene autotemcel(exa-cel)是一種非病毒細(xì)胞療法，旨在通過離體成簇規(guī)則間隔短回文重復(fù)序列(CRISPR)–Cas9基因編輯自體CD34+造血干細(xì)胞和祖細(xì)胞中BCL11A的紅細(xì)胞特異性增強(qiáng)子區(qū)域來重新激活胎兒血紅蛋白合成細(xì)胞（HSPC）。

　　研究人員對12至35歲患有輸血依賴性β地中海貧血和β0/β0、β0/β0樣或類似疾病的患者進(jìn)行了一項開放標(biāo)簽、單組、3期研究。非-β0/β0樣基因型。CD34+HSPC通過帶有引導(dǎo)mRNA的CRISPR-Cas9進(jìn)行編輯。在輸注exa-cel之前，患者接受了藥代動力學(xué)劑量調(diào)整的白消安的清髓預(yù)處理。主要終點是輸血獨(dú)立性，定義為至少連續(xù)12個月沒有紅細(xì)胞輸注的加權(quán)平均血紅蛋白水平為9g/dL或更高。還評估了總血紅蛋白和胎兒血紅蛋白濃度和安全性。

　　結(jié)果顯示：共有52名輸血依賴性β-地中海貧血患者接受了exa-cel治療，并被納入這項預(yù)先指定的中期分析中；中位隨訪時間為20.4個月（范圍：2.1至48.1）。中性粒細(xì)胞和血小板植入每位患者體內(nèi)。在具有足夠評估隨訪數(shù)據(jù)的35名患者中，有32名患者出現(xiàn)輸血獨(dú)立性（91%；95%置信區(qū)間，77至98；P<0.001，相對于50%緩解的零假設(shè)）。在獨(dú)立輸血期間，平均總血紅蛋白水平為13.1克/分升，平均胎兒血紅蛋白水平為11.9克/分升，胎兒血紅蛋白呈全細(xì)胞分布（紅細(xì)胞≥94%）。exa-cel的安全性總體上與清髓性白消安預(yù)處理和自體HSPC移植的安全性一致。沒有發(fā)生死亡或癌癥。

　　在進(jìn)行清髓術(shù)之前使用exa-cel治療，使91%的輸血依賴性β-地中海貧血患者實現(xiàn)了輸血獨(dú)立。

　　“海得康”一直緊密跟蹤國際新藥的最新進(jìn)展，并致力于為國內(nèi)患者提供關(guān)于全球已上市藥品的專業(yè)咨詢服務(wù)。如果需要更多的信息，請撥打我們的醫(yī)學(xué)顧問電話：400-001-9769，或添加海得康官方微信：15600654560，我們的專業(yè)團(tuán)隊會為提供詳細(xì)的咨詢。

　　溫馨提示：本文內(nèi)容僅供參考，并不能替代專業(yè)醫(yī)療建議。具體的治療方案應(yīng)由醫(yī)生根據(jù)患者的實際情況綜合評估后確定。在用藥期間，請與醫(yī)生保持密切聯(lián)系，及時反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權(quán)問題，請聯(lián)系我們進(jìn)行刪除。