2024年4月23日， 美國食品和藥物管理局加速批準Ojemda(tovorafenib)用于治療6個月及以上患有BRAF融合的復發或難治性兒童低級別膠質瘤(LGG)患者或重排，或BRAF V600突變。

　　這是FDA首次批準一種全身療法，用于治療患有BRAF重排（包括融合）的兒科LGG患者。

　　FIREFLY-1(NCT04775485)是一項多中心、開放標簽、單臂試驗，受試者為患有復發或難治性兒科LGG的患者，該患者經當地實驗室檢測到存在激活BRAF改變，這些患者至少接受過一次治療，對76名患者進行了療效評估先前的全身治療線。患者需要有放射學進展的記錄證據和至少一個可測量的病變。腫瘤攜帶額外激活分子改變（例如IDH1/2突變、FGFR突變）或已知或疑似診斷為1型神經纖維瘤病的患者被排除在外。患者每周接受一次基于體表面積的Ojemda(tovorafenib)（范圍：290至476mg/㎡，最大劑量為600mg），直到出現疾病進展或不可接受的毒性。

　　主要療效結果指標是總體緩解率（ORR），定義為根據緩解情況通過盲法獨立中央審查（BICR）獲得完全緩解（CR）、部分緩解（PR）或次要緩解（MR）的患者比例兒科神經腫瘤學低級別膠質瘤(RAPNO-LGG)標準評估。其他療效結果指標包括持續時間或反應(DoR)。ORR為51%（95%CI：40、63），中位DoR為13.8個月（95%CI：11.3，不可估計）。

　　最常見的不良反應（≥30%）是皮疹、發色改變、疲勞、病毒感染、嘔吐、頭痛、出血、發熱、皮膚干燥、便秘、惡心、痤瘡樣皮炎和上呼吸道感染。最常見的3級或4級實驗室異常（>2%）是磷酸鹽減少、血紅蛋白減少、肌酐磷酸激酶增加、丙氨酸轉氨酶增加、白蛋白減少、淋巴細胞減少、白細胞減少、天冬氨酸轉氨酶增加、鉀減少和鈉減少。

　　基于體表面積(BSA)的Ojemda(tovorafenib)推薦劑量為380mg/㎡，每周一次口服（最大推薦劑量為每周600mg口服），無論是否進食，直至疾病進展或出現無法耐受的毒性。Ojemda(tovorafenib)可作為立即釋放片劑或口服混懸劑使用。尚未確定BSA小于0.3㎡患者的推薦劑量。

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