美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）近日宣布，已批準(zhǔn)Duvyzat（Givinostat）作為首個(gè)非甾體藥物，用于治療所有遺傳變異的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）患者。這一重大突破為DMD患者提供了新的治療選擇，為非類(lèi)固醇療法在神經(jīng)肌肉遺傳性疾病領(lǐng)域的應(yīng)用開(kāi)創(chuàng)新篇章。

　　DMD是一種嚴(yán)重的神經(jīng)肌肉遺傳性疾病，全球每3,500至6,000名男性新生兒中就有一人罹患此病。該病由編碼肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白的基因發(fā)生突變引起，導(dǎo)致肌肉進(jìn)行性退化、再生能力減弱和肌衛(wèi)星細(xì)胞耗盡等有害生理變化，最終使患者喪失運(yùn)動(dòng)能力。目前，DMD尚無(wú)根治方法，治療主要集中在緩解癥狀和延緩病情進(jìn)展。

　　Duvyzat（Givinostat）是一種口服組蛋白脫乙酰酶抑制劑，其治療機(jī)制在于針對(duì)致病過(guò)程來(lái)減少炎癥和肌肉損失。與傳統(tǒng)的類(lèi)固醇治療相比，Givinostat具有非甾體特性，從而避免了類(lèi)固醇治療可能帶來(lái)的副作用，如生長(zhǎng)抑制、骨質(zhì)疏松和免疫抑制等。

　　FDA對(duì)Duvyzat的批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)名為EPIDYS的后期臨床試驗(yàn)。該試驗(yàn)共招募了179名具有行走能力的DMD男童，年齡在6歲及以上。這些患者被隨機(jī)分配接受Duvyzat治療或安慰劑治療，并在治療期間接受糖皮質(zhì)激素治療。研究結(jié)果顯示，接受Duvyzat治療的患者在四級(jí)爬樓梯評(píng)估的時(shí)間上表現(xiàn)出統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著且具有臨床意義的差異，顯示出Duvyzat在治療DMD方面的有效性。

　　此外，Duvyzat治療還與關(guān)鍵次要終點(diǎn)的良好結(jié)果相關(guān)，包括北極星動(dòng)態(tài)評(píng)估。這一評(píng)估量表通常用于評(píng)估患有DMD且能夠行走的男孩的運(yùn)動(dòng)功能，其結(jié)果進(jìn)一步證實(shí)了Duvyzat在改善DMD患者運(yùn)動(dòng)能力方面的積極作用。

　　Duvyzat的獲批為DMD患者提供了新的治療選擇，尤其對(duì)于那些對(duì)傳統(tǒng)治療反應(yīng)不佳或無(wú)法耐受的患者來(lái)說(shuō)，這無(wú)疑是一個(gè)重要的福音。同時(shí)，該藥物的非甾體特性也為其在神經(jīng)肌肉遺傳性疾病領(lǐng)域的應(yīng)用提供了更廣闊的前景。

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