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司美替尼Selumetinib治療無(wú)法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤兒童的長(zhǎng)期療效與安全性,司美替尼仿制藥是否已上市

时间:2024-03-26     作者:醫(yī)學(xué)編輯陳筱曦   阅读

  司美替尼Selumetinib已被證實(shí)能夠有效縮小1型神經(jīng)纖維瘤病(NF1)兒童中無(wú)法手術(shù)的癥狀性叢狀神經(jīng)纖維瘤(PN),為眾多患者帶來(lái)了顯著的臨床益處。最近的一項(xiàng)研究更是提供了司美替尼Selumetinib長(zhǎng)達(dá)5年的治療安全性和有效性數(shù)據(jù)。

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  該研究納入了具有顯著臨床癥狀的叢狀神經(jīng)纖維瘤患者。這些患者接受了持續(xù)的司美替尼Selumetinib治療,每28天為一個(gè)治療周期。通過(guò)體積磁共振成像分析來(lái)評(píng)估叢狀神經(jīng)纖維瘤的反應(yīng)情況,若在連續(xù)兩次評(píng)估中,腫瘤體積較基線(xiàn)降低≥20%,則確認(rèn)為部分反應(yīng)(cPR)。第二階段的患者還完成了關(guān)于腫瘤疼痛強(qiáng)度和疼痛對(duì)日常生活干擾程度的患者報(bào)告結(jié)果測(cè)量。

  研究共納入了74名兒童患者,中位年齡為10.3歲(范圍3-18.5歲)。總體cPR率達(dá)到了70%(52/74),中位治療持續(xù)時(shí)間為57.5個(gè)周期(范圍1-100)。值得注意的是,70%的患者的反應(yīng)持續(xù)時(shí)間較長(zhǎng),其中59%(44名)的患者反應(yīng)持續(xù)時(shí)間≥12個(gè)周期。在腫瘤疼痛強(qiáng)度和疼痛干擾方面,從基線(xiàn)到治療48個(gè)周期的過(guò)程中,均觀察到了持續(xù)的改善。在安全性方面,研究并未發(fā)現(xiàn)新的安全隱患;然而,部分患者在接受數(shù)年的治療后首次出現(xiàn)了與司美替尼Selumetinib相關(guān)的不良事件(AE)。

  綜上所述,經(jīng)過(guò)長(zhǎng)達(dá)5年的司美替尼Selumetinib治療,大多數(shù)1型神經(jīng)纖維瘤病相關(guān)的叢狀神經(jīng)纖維瘤兒童患者的腫瘤持續(xù)縮小,疼痛得到了持續(xù)改善,且療效超過(guò)了之前1年時(shí)的報(bào)道。盡管在治療過(guò)程中需要持續(xù)關(guān)注和處理與藥物相關(guān)的不良事件,但司美替尼Selumetinib仍展現(xiàn)出了良好的長(zhǎng)期療效和安全性。

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  近日,司美替尼(Selumetinib)的仿制藥LuciSelume已在老撾正式上市,該藥品由老撾知名的盧修斯制藥公司生產(chǎn)。對(duì)于需要購(gòu)買(mǎi)此藥的患者來(lái)說(shuō),現(xiàn)在有了更多的選擇。若考慮購(gòu)買(mǎi)LuciSelume,患者可以選擇前往老撾就醫(yī),并在當(dāng)?shù)睾戏ㄙ?gòu)買(mǎi)該藥品。仿制藥為那些尋求更經(jīng)濟(jì)、有效治療方案的患者帶來(lái)了希望。“海得康”作為一個(gè)專(zhuān)業(yè)的醫(yī)療咨詢(xún)平臺(tái),為患者提供有關(guān)該藥物的詳細(xì)信息和個(gè)性化建議。海得康有著豐富的國(guó)際新藥動(dòng)態(tài)知識(shí)和經(jīng)驗(yàn),能夠?yàn)閲?guó)內(nèi)患者提供全球已上市藥品的專(zhuān)業(yè)咨詢(xún)服務(wù)。如有需要,可以撥打服務(wù)熱線(xiàn)400-001-9769或海得康官方微信15600654560來(lái)獲取幫助。

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  請(qǐng)注意,所有關(guān)于藥物的使用和副作用的信息都應(yīng)僅作為參考,并不應(yīng)替代醫(yī)生的專(zhuān)業(yè)建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前,務(wù)必與醫(yī)生進(jìn)行充分的溝通和討論。


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