一項研究納入患有無法手術的叢狀神經纖維瘤的1型神經纖維瘤患者，定義為由于叢狀神經纖維瘤被包裹或緊鄰重要結構、侵襲性或高血管分布而無法完全切除而不會導致嚴重發病風險的叢狀神經纖維瘤。患者還需要具有與目標叢狀神經纖維瘤相關的顯著發病率。 ≥ 20% 的患者存在的疾病包括毀容、運動功能障礙、疼痛、氣道功能障礙、視力障礙和膀胱/腸道功能障礙。患者每天兩次口服 司美替尼Selumetinib/Koselugo25 mg/m 2直至疾病進展或出現不可接受的毒性。

　　主要療效結果指標是總體緩解率 (ORR)，定義為完全緩解（定義為目標叢狀神經纖維瘤消失）或確認部分緩解（定義為在隨后的腫瘤治療中確認的叢狀神經纖維瘤體積減少 ≥ 20%）的患者百分比3-6個月內評估）。目標叢狀神經纖維瘤定義為引起相關臨床癥狀或并發癥（PN 相關發病率）的叢狀神經纖維瘤，根據神經纖維瘤病和神經鞘瘤病 (REiNS) 反應評估標準，使用集中讀取的體積磁共振成像 (MRI) 分析來評估反應率。在基線和治療期間每 4 個周期評估一次腫瘤反應，持續 2 年，然后每 6 個周期評估一次。另一個療效結果指標是反應持續時間 (DoR)。

　　共有 50 名兒童患者接受了 司美替尼Selumetinib/Koselugo治療。中位年齡為 10.2 歲（范圍為 3.5 至 17.4 歲），出現反應的中位時間為7.2個月（范圍：3.3個月至1.6年）。

　　功效N = 50

　　總體響應率

　　總體響應率，n (%)33 (66%)

　　95%置信區間(51, 79)

　　完全緩解0

　　確認的部分緩解，n (%) 33 (66%)

　　響應持續時間

　　中位數 (95% CI) 月份NR（41.2 - NE）

　　DoR ≥ 24 個月，n (%)26 (79%)

　　DoR ≥ 36 個月，n (%)21 (64%)

　　CI – 置信區間，DoR – 響應持續時間，NE – 不可評估，NR – 未達到。

　　根據 REiNS 標準（數據截至 2018 年 6 月）對腫瘤反應進行的獨立集中審查得出 ORR 為 44% (95% CI: 30, 59)。

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　　請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，并不應替代醫生的專業建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務必與醫生進行充分的溝通和討論。