Veopoz（pozelimab）是一種補體抑制劑，適用于治療患有Chaple病（也稱為CD55缺陷型蛋白丟失性腸病（PLE））的成人和一歲及以上兒童患者。

　　Veopoz是一種透明至微乳白色、無色至淺黃色的溶液，裝在單劑量小瓶中，劑量強度為400mg/2ml，用于靜脈和皮下注射。

　　Veopoz于2023年8月獲得美國食品和藥物管理局（FDA）批準用于治療Chaple病。

　　Chaple病是一種罕見且危及生命的遺傳性免疫疾病，其特征是補體系統異常激活。該系統負責消除健康個體中的微生物，但在Chaple病患者中，由于CD55基因（一種重要的補體調節因子）的突變，該系統變得失調。

　　Chaple病患者在調節補體活性方面遇到困難，導致針對身體自身細胞的過度活躍反應。不受控制的補體激活可能會導致上消化道血管和淋巴管受損，導致循環蛋白質損失。Chaple病的患病率極低，全球確診病例不到100例。癥狀包括腹痛、惡心、嘔吐、腹瀉、食欲不振、體重減輕、生長障礙和水腫（腫脹）。Chaple病患者也可能發生嚴重的血栓性血管閉塞（血管阻塞），這可能危及生命。

　　Veopoz的作用機制

　　Pozelimab是一種人單克隆免疫球蛋白G4P抗體，與野生型和變異人C5具有高親和力。它通過阻止C5裂解為C5a和C5b來抑制末端補體激活，從而阻止膜攻擊復合物（C5b-C9，一種介導細胞裂解的結構）的形成。

　　FDA對Veopoz的批準基于II/III期開放標簽臨床試驗的結果，該試驗評估了Veopoz對活動性CD55缺陷型PLE患者的療效和安全性。

　　該研究招募了10名CD55缺陷型PLE患者，年齡從3歲到19歲不等。

　　患者在第一天接受單次負荷劑量的波澤利瑪30mg/kg靜脈注射，隨后每周皮下注射基于體重的波澤利瑪劑量。

　　所有10名患者在第12周時血清白蛋白和血清IgG濃度均達到正常化，并在至少72周的治療中維持這些濃度。

　　與治療前48周相比，患者在治療的前48周內住院和白蛋白輸注的次數也有所減少。

　　臨床試驗期間報告的最常見不良反應是上呼吸道感染、骨折、蕁麻疹和脫發。

　　Veopoz還與Alnylam的cemdisiran（一種siRNAiC5抑制劑）聯合進行評估，作為一種研究性聯合療法，用于解決各種補體介導的疾病，例如陣發性睡眠性血紅蛋白尿和重癥肌無力。

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