神經母細胞瘤含有ALK畸變，臨床上對克唑替尼耐藥，但臨床前對第三代ALK抑制劑洛拉替尼敏感。研究人員進行了一項首次兒童研究，評估洛拉替尼聯合或不聯合化療治療患有復發性或難治性ALK驅動的神經母細胞瘤的兒童和成人。

　　該試驗正在進行中，研究人員在此報告了三個已達到預先指定的主要終點的隊列：洛拉替尼作為單一藥物用于兒童（12個月至＜18歲）；洛拉替尼作為成人（≥18歲）的單藥；洛拉替尼與托泊替康/環磷酰胺聯合用于兒童（＜18歲）。主要終點是安全性、藥代動力學和推薦的2期劑量（RP2D）。次要終點是反應率和123I-間碘芐基胍（MIBG）反應。洛拉替尼兒童劑量為45-115mg/㎡劑量，成人劑量為100-150mg。

　　常見不良反應為高甘油三酯血癥（90％）、高膽固醇血癥（79％）和體重增加（87％）。神經行為不良反應主要發生在成人中，并通過維持/減少劑量來解決。兒童中洛拉替尼聯合化療和不聯合化療的RP2D均為115mg/㎡。單藥成人RP2D為150mg。18歲以下的單藥緩解率（完全/部分/輕微）為30％；≥18年，67％；對于＜18歲的化療聯合用藥，為63％；27名緩解者中的13名（48％）實現了MIBG完全緩解。

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