囊性纖維化是一種遺傳性疾病，會導致粘液在肺部和消化系統中積聚，從而導致肺部感染和消化食物問題。癥狀通常始于兒童早期，并隨著時間的推移而惡化，肺部和消化系統受到越來越嚴重的損害。

　　美國藥品和保健品監管局（MHRA）已延長VertexPharmaceuticals用于2至5歲兒童的囊性纖維化藥物的許可。

　　Kaftrio（ivacaftor、tezacaftor和elexacaftor）和Kalydeco（ivacaftor）已被授權用于囊性纖維化跨膜電導調節（CFTR）基因中至少有一個F508del突變的6歲及以上患者。F508del負責支持氯離子進出人體細胞的蛋白質，是最常見的囊性纖維化引起突變。

　　將Kaftrio和Kalydeco結合起來作為長期治療，與某些異常CFTR蛋白相互作用，使它們更頻繁地打開，以改善氯離子進出細胞的運動。

　　MHRA對這些藥物的最新決定得到了針對12歲及以上患者的組合研究的積極結果以及對75名2~5歲患者進行的為期24周的后期臨床研究的數據的支持。確診囊性纖維化和至少一種F508del突變。

　　Casgevy（exagamglogeneautotemcel）已被批準用于治療12歲及以上患者的鐮狀細胞病和輸血依賴性β地中海貧血的特定病例，目前是第一個獲得許可的使用基因編輯工具CRISPR的治療方法。它的發明者榮獲2020年諾貝爾獎。

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