一項(xiàng)2期臨床試驗(yàn)的結(jié)果顯示，藥物司美替尼（Selumetinib）可改善遺傳性神經(jīng)纖維瘤病1型(NF1)兒童的預(yù)后。在試驗(yàn)中，司美替尼縮小了患有NF1的無法手術(shù)的腫瘤，稱為叢狀神經(jīng)纖維瘤，兒童在接受治療后疼痛減輕，功能改善，整體生活質(zhì)量提高。

該試驗(yàn)由美國國立衛(wèi)生研究院下屬的國家癌癥研究所(NCI)癌癥研究中心的內(nèi)部研究人員領(lǐng)導(dǎo)。試驗(yàn)結(jié)果發(fā)表在2020年3月18日的新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志。

“到目前為止，對于患有NF1和叢狀神經(jīng)纖維瘤的兒童來說，還沒有有效的藥物治療，找到可以幫助他們的藥物是一個漫長的旅程，雖然這還不能治愈，但這種治療正在縮小腫瘤，并使兒童感覺更好，生活質(zhì)量更高。

該試驗(yàn)由NCI癌癥治療評估項(xiàng)目(CTEP)贊助，由NIH內(nèi)部項(xiàng)目實(shí)施。制藥商阿斯利康根據(jù)與NCI的合作研發(fā)協(xié)議提供研究藥物，并支持作為試驗(yàn)一部分的相關(guān)研究。該公司與新藥申請的研究人員密切合作，收集該公司提交給美國美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的數(shù)據(jù)。此外，神經(jīng)纖維瘤病治療加速計(jì)劃(NTAP)提供資金支持參與機(jī)構(gòu)的患者登記。

該試驗(yàn)在2015年和2016年招募了50名3至17歲患有NF1相關(guān)叢狀神經(jīng)纖維瘤的兒童。腫瘤最常見的癥狀是毀容、力量和活動范圍受限以及疼痛。這些兒童在連續(xù)28天的周期中每天口服兩次司美替尼，并且至少每四個周期進(jìn)行一次評估。研究人員使用了一種新的方法來評估針對每個患者特定腫瘤相關(guān)癥狀的結(jié)果，這是以前針對NF1神經(jīng)纖維瘤的臨床試驗(yàn)沒有做過的事情。

截至2019年3月，35名兒童或70%的兒童出現(xiàn)了確認(rèn)的部分反應(yīng)(≥ 20%的體積腫瘤縮小)，其中大多數(shù)人維持了一年以上的反應(yīng)。治療一年后，兒童和父母報告疼痛水平降低，疼痛對日常功能、整體生活質(zhì)量、力量和活動范圍的影響有臨床意義的改善。

五名兒童因可能與藥物相關(guān)的副作用而停止接受司美替尼，六名兒童出現(xiàn)疾病進(jìn)展。最常見的副作用包括惡心和嘔吐、腹瀉和皮疹。

這項(xiàng)新研究證實(shí)了早期1期試驗(yàn)的結(jié)果，該試驗(yàn)首次證明該藥物可以縮小大腫瘤。Widemann博士和她的團(tuán)隊(duì)自2011年以來一直在為NF1研究司美替尼。該藥物通過阻斷一種名為MEK的蛋白質(zhì)發(fā)揮作用，這種蛋白質(zhì)是RAS信號通路的一部分，在NF1患者中過度活躍，導(dǎo)致腫瘤生長。FDA于2018年授予司美替尼治療NF1的孤兒藥物指定，2019年，該藥物獲得了FDA突破性治療指定。

叢狀神經(jīng)纖維瘤已被證明很難治療。腫瘤可以快速生長，變得非常大——高達(dá)兒童體重的20%。手術(shù)切除腫瘤通常是不可行的，因?yàn)槟[瘤可能與健康的神經(jīng)和組織纏繞在一起。通過手術(shù)部分切除的腫瘤也容易長回來，尤其是在幼兒中。

威德曼博士自2001年以來一直在用不同的藥物對NF1進(jìn)行試驗(yàn)，當(dāng)她看到第一批腫瘤縮小時，她很興奮。她和她的團(tuán)隊(duì)對許多不同的團(tuán)體和項(xiàng)目表示感謝，這些團(tuán)體和項(xiàng)目共同努力實(shí)現(xiàn)了這一點(diǎn)，包括NCI校內(nèi)和校外項(xiàng)目、NTAP和兒童腫瘤基金會，她說所有這些都使這項(xiàng)工作成為可能。然而，最重要的是，研究人員要感謝參與試驗(yàn)的兒童和家庭。

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