FDA已經批準了司美替尼（Selumetinib）的孤兒藥指定，用于III或IV期分化型甲狀腺癌(DTC)患者的輔助治療。

美國食品藥品監督管理局(FDA)已批準阿斯利康的研究性MEK 1/2抑制劑司美替尼(AZD6244，ARRY-142886)為孤兒藥，用于III或IV期分化型甲狀腺癌(DTC)患者的輔助治療。

放射性碘(RAI)被推薦用于診斷時已知/懷疑有轉移的DTC患者和具有高復發風險的患者。一小部分患者沒有從目前可用的RAI治療中受益，因為他們沒有表達足夠的鈉/碘同向轉運體(NIS ),而鈉/碘同向轉運體對于甲狀腺細胞攝取RAI是重要的。正在測試司美替尼增加NIS表達的能力，有可能為RAI反應不佳的患者增加一種治療選擇。

司美替尼抑制癌細胞中的MEK途徑，以防止腫瘤生長。它正在進行三期ASTRA試驗，試驗對象是具有高復發風險的DTC患者。在一項針對晚期甲狀腺癌患者的司美替尼期研究中，觀察到RAI難治性甲狀腺癌患者的碘攝取和保留率出現有臨床意義的增加。

 除了DTC，司美替尼正在與美國國家癌癥研究所合作，在SELECT-1(一項針對KRAS突變晚期非小細胞肺癌(NSCLC)患者的III期試驗)和II期注冊試驗(一項針對患有1型神經纖維瘤病的兒童和青少年患者的試驗)中進行測試。

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