尤文肉瘤或骨肉瘤是兩種惡性骨腫瘤。尤文肉瘤或骨肉瘤患者診斷后的中位總生存期不到12個月。研究卡博替尼（一種MET和VEGFR2抑制劑）在晚期尤文肉瘤和骨肉瘤患者中的活性。

　　對從法國肉瘤組的十個中心招募的晚期尤文肉瘤或骨肉瘤患者進行了多中心、單臂、兩階段、2期試驗。關鍵的資格標準是年齡在12歲或以上，Eastern Cooperative Oncology Group的體能狀態為0-1，并且在進入研究之前有記錄的疾病進展（根據實體瘤1.1版的反應評估標準）。先前治療線的數量不受限制�；颊呓邮芸ú┨婺幔ǔ扇�60mg，兒童[＜16歲]40mg/㎡）在28天的周期內每天口服一次，直到疾病進展或不可接受的毒性。尤文肉瘤的主要終點是治療開始后6個月內的最佳客觀反應；對于骨肉瘤，評估了6個月客觀反應和6個月無進展的雙重主要終點。接受至少一劑卡博替尼的所有入組患者均被納入安全性分析，所有接受至少一個完整或兩個不完整治療周期的參與者均被納入療效人群。

　　2015年4月16日-2018年7月12日期間，該研究招募了90名患者（45名尤文肉瘤患者，45名骨肉瘤患者）。尤文肉瘤患者的中位隨訪時間為31.3個月（95％CI12.4-35.4），骨肉瘤患者的中位隨訪時間為31.1個月（24.4-31.7）。39名（87％）尤文肉瘤患者和42名（93％）骨肉瘤患者在組織學和放射學檢查后可評估療效。在尤文肉瘤患者中，39名患者中有10名（26％；95％CI13-42）在6個月時出現客觀緩解（全部部分緩解）；在骨肉瘤患者中，42名患者中有5名（12％；4-26名）有客觀反應（均為部分反應），14名（33％；20-50名）在6個月內沒有進展。

　　最常見的3級或4級不良事件是低磷酸鹽血癥，天冬氨酸氨基轉移酶升高，掌跖綜合征，氣胸和中性粒細胞減少癥。90名患者中有61名（68％）報告了至少一次嚴重不良事件。沒有患者死于藥物相關的毒性作用。

　　卡博替尼在晚期尤文肉瘤和骨肉瘤患者中具有抗腫瘤活性，且普遍耐受性良好。

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