異檸檬酸脫氫酶1（IDH1）突變發生在大約13％的肝內膽管癌患者中，這是一種相對罕見的癌癥，臨床結果不佳。這項國際3期研究的目的是評估ivosidenib（AG-120）——一種突變IDH1的小分子靶向抑制劑——在先前接受過治療的IDH1突變膽管癌患者中的療效和安全性。

　　研究包括來自6個國家/地區49家醫院的患者，這些患者年齡至少18歲，經組織學證實為IDH1突變型晚期膽管癌，這些患者在之前的治療中出現進展，并且有多達兩種先前的晚期疾病治療方案，東部合作腫瘤學組的表現狀態評分為0或1，以及實體瘤1.1版反應評估標準定義的可測量病變。患者被隨機分配（2:1），組塊大小為6，并根據既往針對晚期疾病的全身治療方案的數量進行分層，以連續28天的周期每天一次口服艾伏西尼500mg或匹配的安慰劑，方法是通過交互式網絡基于響應系統。

　　截至2019年1月31日數據截止日期，185名患者被隨機分配至艾伏尼布西尼（n=124）或安慰劑組（n=61）。無進展生存期的中位隨訪時間為6.9個月。與安慰劑相比，ivosidenib的無進展生存期顯著改善。兩個治療組中最常見的3級或更嚴重的不良事件是腹水。121名接受艾伏西尼的患者中有36名（30％）報告了嚴重不良事件，而接受安慰劑的59名患者中有13名（22％）報告了嚴重不良事件。

　　與安慰劑相比，ivosidenib的無進展生存期顯著改善，并且ivosidenib的耐受性良好。這項研究顯示了在晚期IDH1突變膽管癌中靶向IDH1突變的臨床益處。

　　艾伏尼布暫時未查詢到海外仿制藥版，更多版本可聯系海得康查詢。

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